Tumori: terapia con cellule T elimina tumore renale metastatico =

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Max Ghibli

11:43 (51 minuti fa)

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AGI0237 3 SST 0 R01 / Tumori: terapia con cellule T elimina tumore renale metastatico = (AGI) - Roma, 12 ago. - (EMBARGO ORE 23.00) - Un tumore renale pediatrico in fase avanzata, resistente alle terapie e diffuso con metastasi nell'addome, nei polmoni, nel fegato, nel bacino e nel cervello e' regredito completamente dopo una terapia personalizzata con cellule T geneticamente modificate per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Il risultato e' stato ottenuto da ricercatori e medici dell'Hopp Children's Cancer Center Heidelberg (KiTZ) e di altri importanti centri oncologici, tra cui Christian Seitz, medico responsabile del trapianto di cellule staminali e delle terapie cellulari e geniche al KiTZ e all'Heidelberg University Hospital (UKHD) e ricercatore del German Cancer Research Center (DKFZ). Il trattamento e la risposta del paziente sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine. Il giovane aveva sviluppato a sette anni un nefroblastoma, un tumore del rene, ed era andato incontro nell'arco di dieci anni a numerose recidive accompagnate da metastasi. Quando e' stato sottoposto alla nuova terapia, la malattia era arrivata a uno stadio estremamente avanzato: erano presenti grandi lesioni tumorali nella cavita' addominale, numerose metastasi nei polmoni, nel fegato e nel bacino e una metastasi cerebrale. Non erano piu' disponibili opzioni terapeutiche con intento curativo ne' studi clinici adatti al suo caso. Le analisi molecolari effettuate nell'ambito del programma di sequenziamento tumorale INFORM hanno pero' mostrato che le cellule cancerose producevano PRAME, "Preferentially Expressed Antigen in Melanoma", un antigene tumorale gia' studiato come bersaglio delle immunoterapie nei tumori degli adulti. "PRAME e' ben descritto come struttura bersaglio per le immunoterapie nei tumori degli adulti, per esempio nel melanoma maligno", ha spiegato Seitz. La decisione di tentare il trattamento nonostante lo stato molto avanzato della malattia, ha aggiunto, si e' basata sui promettenti dati clinici ottenuti dal partner Immatics con cellule T specifiche per PRAME negli adulti. Per realizzare la terapia, le cellule T dello stesso paziente sono state geneticamente modificate dal gruppo guidato da Patrick Schmidt nel laboratorio del National Center for Tumor Diseases (NCT) Heidelberg, in modo da renderle capaci di riconoscere PRAME e colpire selettivamente le cellule cancerose. Il vettore contenente le istruzioni genetiche necessarie alla riprogrammazione delle cellule T e' stato fornito dalla societa' biotecnologica Immatics di Tubinga.(AGI)Sci/Mld (Segue) 121237 AGO 26

AGI0238 3 SST 0 R01 / Tumori: terapia con cellule T elimina tumore renale metastatico (2)= (AGI) - Roma, 12 ago. - Dopo un processo di produzione durato sette giorni, le cellule modificate sono state somministrate al paziente mediante infusione nel luglio 2025. I primi segnali della risposta sono arrivati appena nove giorni piu' tardi. Una biopsia ha mostrato una massiccia infiltrazione delle cellule T nel tessuto tumorale e la morte delle cellule cancerose. Nelle settimane e nei mesi successivi la malattia ha continuato a regredire in tutti gli organi interessati. Una seconda biopsia, eseguita tre mesi dopo il trattamento, non ha rilevato cellule tumorali vive. Gli ulteriori esami di diagnostica per immagini e le analisi del sangue non mostrano attualmente evidenze di tumore attivo. "A oggi, quasi un anno dopo l'infusione delle cellule T, il nostro paziente e' in condizioni eccellenti", ha riferito Seitz. Il ragazzo si allena regolarmente, partecipa a gare ciclistiche, ha completato con successo la propria formazione professionale e ora intende conseguire l'Abitur, il diploma che permette l'accesso all'universita' in Germania. Secondo Seitz, il caso dimostra il potenziale delle immunoterapie innovative anche per bambini e adolescenti affetti da malattie tumorali fino a oggi considerate incurabili e sottolinea allo stesso tempo l'importanza della collaborazione tra industria biotecnologica e ricerca accademica per sviluppare nuovi approcci terapeutici. Sulla base di questi risultati, a Heidelberg e' in preparazione "PRAMEtime", uno studio clinico di fase I/II destinato a bambini e adolescenti con tumori solidi positivi a PRAME. E' previsto l'arruolamento di un massimo di 18 pazienti tra gli otto e i 17 anni e l'avvio della sperimentazione e' programmato per il 2027. Le cellule immunitarie geneticamente modificate dei pazienti saranno prodotte e fornite da Immatics. A indicare la possibile estensione dell'approccio ad altri tumori pediatrici sono anche i dati raccolti dal programma INFORM. "I dati tumorali di oltre 2.500 pazienti del nostro studio INFORM mostrano che questa proteina e' presente in molti tumori ad alto rischio nei bambini e negli adolescenti e rappresenta quindi un bersaglio promettente per nuove terapie", ha spiegato Olaf Witt, co-responsabile dello studio clinico e direttore del KiTZ, professore alla Facolta' di Medicina di Heidelberg, responsabile della Clinical Cooperation Unit Pediatric Oncology del DKFZ e consulente senior dell'UKHD. Lo studio PRAMEtime sara' finanziato dalla Dietmar Hopp Foundation con circa 1,8 milioni di euro nell'arco di quattro anni. Secondo Seitz, il numero ridotto di pazienti pediatrici rende particolarmente importante il ruolo delle istituzioni accademiche e dei finanziamenti privati nel portare nuovi trattamenti contro i tumori infantili nelle prime fasi della sperimentazione clinica. (AGI)Sci/Mld 121237 AGO 26

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