LUNEDÌ 05 FEBBRAIO 2024 11.54.11
Salute: terapia genica Crispr ok contro rara malattia genetica =
Salute: terapia genica Crispr ok contro rara malattia genetica = (AGI) - Roma, 5 feb. - Nove persone affette da una rara malattia genetica che causa reazioni infiammatorie potenzialmente letali sembrano essere guarite, dopo aver partecipato alla prima sperimentazione, realizzata da un'azienda chiamata Intellia Therapeutics di Cambridge nel Massachusetts, di una nuova versione di una terapia genica basata su CRISPR. La condizione, chiamata angioedema ereditario, provoca episodi improvvisi di gonfiore dei tessuti che colpiscono parti del corpo come il viso o la gola, simili agli aspetti di una reazione allergica, anche se non possono essere trattati con farmaci antiallergici. Dieci persone che si sono sottoposte al trattamento genico una tantum, somministrato direttamente nel corpo, hanno visto il loro numero di "attacchi di gonfiore" ridursi del 95% nei primi sei mesi, quando la terapia ha iniziato a fare effetto. Da allora, tutti, tranne uno, non hanno avuto altri episodi per almeno un altro anno, mentre una persona che ha ricevuto la dose piu' bassa del trattamento ha avuto un solo attacco lieve. "E' potenzialmente una cura", ha affermato Padmalal Gurugama dell'Ospedale universitario di Cambridge nel Regno Unito, che ha lavorato al nuovo approccio. L'angioedema ereditario e' causato da mutazioni in un gene che codifica una proteina chiamata C1-inibitore, normalmente coinvolta nello smorzamento dell'infiammazione, parte della risposta immunitaria. Le persone affette da questa patologia possono avere episodi improvvisi di accumulo di liquidi sotto la pelle piu' volte al mese, che sono dolorosi e possono indurre al soffocamento qualora gli episodi coinvolgessero l'area della gola. Gli attacchi possono essere scatenati da virus, variazioni dei livelli ormonali o stress. I farmaci esistenti che possono placare gli attacchi funzionano bloccando un'altra molecola coinvolta nell'infiammazione, chiamata callicreina, prodotta dal fegato. "Le persone possono nascere senza la capacita' di produrre callicreina senza effetti negativi, il che suggerisce che bloccarla in modo permanente attraverso la terapia genica sarebbe sicuro", ha detto Gurugama. (AGI)Pgi (Segue) 051154 FEB 24 NNNN
LUNEDÌ 05 FEBBRAIO 2024 11.54.15
Salute: terapia genica Crispr ok contro rara malattia genetica (2)=
Salute: terapia genica Crispr ok contro rara malattia genetica (2)= (AGI) - Roma, 5 feb. - La nuova terapia consiste in materiale genetico progettato per effettuare tagli nel gene della callicreina. E' incapsulato in nanoparticelle lipidiche, che vengono assorbite dalle cellule epatiche. Il trattamento e' stato somministrato a una persona nel Regno Unito e ad altre nove in Nuova Zelanda e nei Paesi Bassi. La caratteristica insolita di questo approccio terapeutico e' che e' stato somministrato direttamente nelle persone, un metodo talvolta chiamato "in vivo". "Basta un'infusione e il gioco e' fatto", ha dichiarato Julian Gillmore dell'University College di Londra, che non ha partecipato allo studio. "E' estremamente attraente", ha aggiunto Gillmore. La maggior parte delle altre terapie geniche basate su CRISPR sono state finora somministrate "ex vivo", il che significa prelevare alcune cellule dal corpo di una persona, modificarle in laboratorio e poi reinfonderle, una procedura piu' complicata e lunga. Le terapie geniche CRISPR sono in fase di sviluppo per diverse patologie genetiche; il primo trattamento di questo tipo e' stato recentemente approvato nel Regno Unito e negli Stati Uniti per aiutare le persone affette da falcemia e beta-talassemia, due forme di anemia ereditaria. "Il successo dell'ultima sperimentazione e' piuttosto entusiasmante", ha sottolineato Gillmore, che sta sviluppando una terapia basata su CRISPR per le persone affette da un'altra patologia che coinvolge il fegato, chiamata amiloidosi da transtiretina. "Qualsiasi malattia causata da una proteina mutata prodotta esclusivamente nel fegato, per la quale e' utile abbattere la proteina, sarebbe potenzialmente adatta a questa tecnica", ha concluso Gillmore. (AGI)Pgi 051154 FEB 24 NNNN
Salute: terapia genica Crispr ok contro rara malattia genetica (2)=
Salute: terapia genica Crispr ok contro rara malattia genetica (2)= (AGI) - Roma, 5 feb. - La nuova terapia consiste in materiale genetico progettato per effettuare tagli nel gene della callicreina. E' incapsulato in nanoparticelle lipidiche, che vengono assorbite dalle cellule epatiche. Il trattamento e' stato somministrato a una persona nel Regno Unito e ad altre nove in Nuova Zelanda e nei Paesi Bassi. La caratteristica insolita di questo approccio terapeutico e' che e' stato somministrato direttamente nelle persone, un metodo talvolta chiamato "in vivo". "Basta un'infusione e il gioco e' fatto", ha dichiarato Julian Gillmore dell'University College di Londra, che non ha partecipato allo studio. "E' estremamente attraente", ha aggiunto Gillmore. La maggior parte delle altre terapie geniche basate su CRISPR sono state finora somministrate "ex vivo", il che significa prelevare alcune cellule dal corpo di una persona, modificarle in laboratorio e poi reinfonderle, una procedura piu' complicata e lunga. Le terapie geniche CRISPR sono in fase di sviluppo per diverse patologie genetiche; il primo trattamento di questo tipo e' stato recentemente approvato nel Regno Unito e negli Stati Uniti per aiutare le persone affette da falcemia e beta-talassemia, due forme di anemia ereditaria. "Il successo dell'ultima sperimentazione e' piuttosto entusiasmante", ha sottolineato Gillmore, che sta sviluppando una terapia basata su CRISPR per le persone affette da un'altra patologia che coinvolge il fegato, chiamata amiloidosi da transtiretina. "Qualsiasi malattia causata da una proteina mutata prodotta esclusivamente nel fegato, per la quale e' utile abbattere la proteina, sarebbe potenzialmente adatta a questa tecnica", ha concluso Gillmore. (AGI)Pgi 051154 FEB 24 NNNN
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