RICERCA: AIUTI, '32 BIMBI CON ADA-SCID IN ITALIA CURATI CON TERAPIA GENICA'

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Vicedirettore Sr-Tiget, 'da studio Usa una conferma della bonta' dell'intuizione del gruppo italiano' Roma, 19 apr. (AdnKronos Salute) - Sono "ormai 32" e arrivano da tutto il mondo i bimbi con Ada-Scid - una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate - curati con la terapia genica all'Istituto San Raffaele-Telethon (Sr-Tiget) di Milano. "Lo studio americano sulla Scid-X1 conferma dunque la bontà dell'approccio di terapia genica con cellule staminali contro queste malattie rare, in cui il sistema immunitario è gravemente compromesso, al punto che l'organismo è incapace di difendersi dagli agenti infettivi. Un approccio con vettori lentivirali che da 10 anni stiamo adottando contro altre 4 malattie, con ottimi risultati". A spiegarlo all'AdnKronos Salute è Alessandro Aiuti, vicedirettore del Sr-Tiget presso l'Irccs San Raffaele di Milano, che commenta lo studio pubblicato da un team Usa sul 'New England Journal of Medicine'. Il gruppo di ricercatori del Sr-Tiget, diretto da Luigi Naldini, ha in questo campo un'esperienza quasi ventennale. "Nel 2000 - ricorda Aiuti - abbiamo trattato il primo piccolo paziente con Ada-Scid. Finora tutti quelli che hanno ricevuto la terapia genica da noi sono vivi e il tempo di osservazione, ormai molto lungo, ci permette di dire che il nostro approccio è sicuro ed efficace". La tecnologia adottata a Milano "è diversa", ma l'approccio è simile a quello descritto nello studio americano. "Sulla basa della nostra esperienza - precisa Aiuti - la terapia genica per l'Ada-Scid è diventata un farmaco". (segue) (Mal/AdnKronos) ISSN 2465 - 1222 19-APR-19 16:34 NNNN
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(AdnKronos Salute) - Il protocollo terapeutico 'made in Italy' prevede il prelievo delle cellule staminali dal midollo osseo dei piccoli pazienti, la loro correzione in laboratorio tramite l'introduzione del vettore contenente il gene terapeutico e infine la reinfusione nel bambino. "Il tempo di osservazione dello studio americano è relativamente breve, ma i dati ottenuti su altre malattie - aggiunge l'esperto - ci confortano sull'efficacia di questo approccio. Certo, bisogna sottolineare che i bimbi trattati in America hanno ricevuto la terapia genica a pochi mesi, grazie a uno screening neonatale disponibile in Usa, ma non ancora in Italia. La prossima sfida è poter offrire anche nel nostro Paese lo screening neonatale, perché intervenire prima che si manifestino i sintomi permette di ottenere risultati migliori. In ogni caso, quella che arriva dagli Stati Uniti è una buona notizia: quando dei bambini vengono curati siamo sempre felicissimi", conclude Aiuti. (Mal/AdnKronos) ISSN 2465 - 1222 19-APR-19 16:34 NNNN