VENERDÌ 19 APRILE 2019 13.17.33
SALUTE
RICERCA: HIV VETTORE PER TERAPIA GENICA, CURATI IN USA 8 BIMBI 'IN BOLLA' =
Erano affetti da X-Scid, una grave immunodeficienza
Roma, 19 apr. (AdnKronos Salute) - Un team statunitense ha utilizzato
il virus dell'Hiv come navicella per una terapia genica destinata a 8
piccolissimi pazienti con una grave forma di immunodeficienza, la
X-Scid. Si tratta di una delle rare patologie che colpiscono i
cosiddetti 'bimbi in bolla', minacciati da infezioni e microrganismi
per loro potenzialmente letali. A quasi 2 anni dal trattamento, i
bambini stanno crescendo normalmente e il loro sistema immunitario
funziona. La piccola sperimentazione clinica, descritta sul 'New
England Journal of Medicine', ha infatti dimostrato che la terapia
genica può correggere in modo sicuro il sistema immunitario dei
neonati con questa malattia ereditaria, in cui le cellule immunitarie
che combattono le infezioni non si sviluppano normalmente.
Gli 8 bimbi con immunodeficienza combinata grave legata al cromosoma X
(X-Scid) hanno ricevuto terapia genica sperimentale poco dopo la
nascita, quando avevano da 2 a 14 mesi: tutti hanno sperimentato
miglioramenti sostanziali e una crescita normale, fino a 2 anni dopo
il trattamento. Il nuovo approccio, che ricorda da vicino quello messo
a punto all'Istituto San Raffaele-Telethon di Milano (Sr-Tiget) contro
l'Ada-Scid, prevede il prelievo delle cellule staminali dal midollo
osseo dei pazienti, la loro correzione in laboratorio tramite
l'introduzione del vettore contenente il gene terapeutico e infine la
reinfusione. Il gene 'corretto' è stato inserito in una versione
alterata e innocua dell'Hiv, il virus che provoca l'Aids. (segue)
(Mal/AdnKronos)
ISSN 2465 - 1222
19-APR-19 13:16
NNNN
VENERDÌ 19 APRILE 2019 13.17.33
SALUTE
RICERCA: HIV VETTORE PER TERAPIA GENICA, CURATI IN USA 8 BIMBI 'IN BOLLA' (2) =
(AdnKronos Salute) - "Questi pazienti sono bimbi ora - ha spiegato
Ewelina Mamcarz del St. Jude Childrend's Research Hospital di Memphis
(Tennessee), fra gli autori dello studio - e stanno rispondendo alle
vaccinazioni, hanno sistemi immunitari in grado di produrre le cellule
di cui hanno bisogno per essere protetti dalle infezioni, esplorano il
mondo e stanno vivendo vite normali. Questa è la prima volta per
pazienti con X-Scid". I bimbi sono stati trattati al St. Jude a
all'Ucsf Benioff Children's Hospital di San Francisco.
"Una diagnosi di X-Scid può essere traumatica per le famiglie -
commenta Anthony Fauci, direttore del Niaid (National Institute of
Allergy and Infectious Diseases), ente che ha sostenuto il trial
clinico - Questi eccitanti nuovi risultati suggeriscono che la terapia
genica può essere un'opzione efficace per i bambini con questa
condizione estremamente seria, in particolare per quelli che non hanno
un donatore ottimale di cellule staminali. Questo passo avanti offre
la speranza di sviluppare un sistema immunitario interamente
funzionante e la chance di vivere una vita piena e in Salute".
(Mal/AdnKronos)
ISSN 2465 - 1222
19-APR-19 13:16
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