TUMORI: LA FAVOLA DI EMILY, 2 ANNI SENZA LEUCEMIA GRAZIE A CURA SPERIMENTALE =

TUMORI: LA FAVOLA DI EMILY, 2 ANNI SENZA LEUCEMIA GRAZIE A CURA SPERIMENTALE =
Nel 2012 sulle cronache come bimba guarita usando virus Hiv, ora
si moltiplicano i successi per le cellule T 'Ogm'

San Francisco, 6 dic. (AdnKronos Salute) - (Embargo alle 19) - "La
bambina 'guarita' dalla leucemia grazie al virus dell'Aids". Così le
cronache internazionali di dicembre 2012 descrivevano Emily Whitehead,
detta Emma, una bimba americana che allora aveva 7 anni e che dal 2010
combatteva con una forma di leucemia linfoblastica acuta diventata
resistente alla chemio. Due anni fa, al meeting annuale della Società
Usa di ematologia (Ash), i riflettori si erano accesi su di lei perché
da più di 6 mesi viveva libera dalla malattia. Un successo ottenuto
grazie a una terapia sperimentale che ha utilizzato cellule T del suo
sistema immunitario, riprogrammate usando come vettore genetico un
virus Hiv neutralizzato. Ora, 24 mesi dopo, Emily ha 9 anni e la sua
favola continua. Ancora una volta protagonista al congresso dell'Ash
al via oggi a San Francisco.

Da quel trattamento ricevuto nell'aprile 2012, una forma di
immunoterapia denominata 'CTL019', la sua vita è ricominciata e
prosegue come quella dei suoi amici sani. Emma va a scuola, coltiva i
suoi hobby preferiti e gioca con il suo cane Lucy. Sembra avere vinto
il suo male, anche se tecnicamente la guarigione ufficiale scatta dopo
un periodo di 5 anni. Ed Emily non è sola, perché come lei un gruppo
di altri bambini sta sperimentando i benefici dei linfociti T 'ogm'.
Cellule ingegnerizzate in laboratorio in modo da trasformarsi in
killer specializzati nel 'cacciare', catturare e uccidere le cellule B
impazzite per la leucemia. (segue)

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(AdnKronos Salute) - "Il 92% dei 39 bimbi trattati nello studio pilota
non mostrava più segni di cancro del sangue a un mese dalla terapia -
riferisce durante il summit californiano Stephan A. Grupp, oncologo
pediatrico del Children's Hospital di Philadelphia e docente di
pediatria alla Penn (Perelman School of Medicine dell'università della
Pennsylvania), a capo della sperimentazione - Con risposte complete
che in alcuni casi, come Emily, hanno ormai superato i 2 anni. Mentre
continuiamo a seguire i bambini arruolati in questo studio, osserviamo
risultati entusiasmanti per pazienti che hanno esaurito le altre
opzioni terapeutiche a disposizione". Dei 36 piccoli che hanno avuto
risposte complete a un mese del trattamento, 25 (69%) sono rimasti in
remissione a 6 mesi. Degli stessi 36, 10 hanno poi avuto ricadute e 5
di loro sono morti.

Tutti i bambini dello studio pilota soffrivano di leucemia
linfoblastica acuta che si era ripresentata dopo il trattamento
avviato in prima linea, o si era mostrata resistente al farmaco fin
dall'inizio: CTL019, spiegano gli scienziati, è un tipo di
immunoterapia che consiste nel bioingegnerizzare in laboratorio
cellule T del paziente in modo da trasformarle in 'cacciatori' di
cellule B. Vengono infatti modificate in maniera tale da riconoscere e
agganciare una proteina presente solo sulla superficie dei linfociti B
(la CD19). (segue)

(Opa/AdnKronos Salute)
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Ora studio multicentrico per valutare sicurezza ed efficacia su
numeri piu' grandi

(AdnKronos Salute) - Una volta reintrodotte nel paziente, le cellule T
così riprogrammate proliferano ed eliminano le cellule B sia malate
che sane. La funzione di queste ultime viene quindi ripristinata
attraverso infusioni ad hoc di immunoglobuline. Ai pazienti i
ricercatori hanno inoltre somministrato un farmaco immunomodulante mai
usato prima, per contrastare lo scatenarsi di un effetto indesiderato
indotto dalla terapia (sindrome da rilascio di citochine).

"I risultati - conclude il responsabile della sperimentazione -
indicano che le cellule T ingegnerizzate proliferano con successo
nell'organismo del paziente, producendo tassi di risposta completa
molto elevati e persistenti, che potenzialmente permettono il
controllo della malattia a lungo termine. Il nostro prossimo passo è
condurre uno studio multicentrico di fase II, già in corso, mirato a
valutare la sicurezza e l'efficacia della terapia in più strutture".

Il team di Grupp sta anche collaborando con un'altra équipe della
Penn, che offre la stessa terapia personalizzata a pazienti adulti
colpiti da altre forme tumorali. Nel luglio scorso l'agenzia del
farmaco Usa Fda ha accordato all'approccio CTL019 la designazione di
'terapia breakthrough', per accelerarne lo sviluppo attraverso trial
clinici più estesi. Ad agosto 2012 il gruppo svizzero Novartis ha
acquisito dalla Penn i diritti esclusivi sulla terapia. Diversi
scienziati del colosso basilese compaiono fra i co-autori negli
abstract presentati al meeting dell'Ash.

(Opa/AdnKronos Salute)
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