SALUTE: MORTE IMPROVVISA, POSSIBILE CURA DA TERAPIA GENICA =(AGI) - Pavia, 27 set. - Un'indagine preclinica condotta dallo
staff del Servizio di Cardiologia Molecolare dell'Istituto
Scientifico di Pavia dell'IRCCS Fondazione Maugeri, guidato da
Silvia Priori, ha evidenziato, per la prima volta, una
possibile terapia genica che consente di ripristinare, in
maniera duratura, i deficit causati da uno dei due geni che
portano l'insorgere della CPVT (Tachicardia Ventricolare
Polimorfa Catecolaminergica). (AGI)
Red/Pgi (Segue)
271332 SET 12
SALUTE: MORTE IMPROVVISA, POSSIBILE CURA DA TERAPIA GENICA (2)=(AGI) - Pavia, 27 set. - Un forte spavento, una partita a
calcetto, quattro salti con gli amici: la condizione di
affaticamento fisico o stress emotivo puo' essere per alcuni,
pochissimi, ragazzini fatale. Almeno per quei soggetti affetti
da CPVT : un'aritmia cardiaca genetica che si manifesta in eta'
pediatrica, colpisce 1 persona su 10.000 e porta a perdita di
coscienza, arresto cardiaco e morte improvvisa. Nello studio,
dopo 12 mesi i topi affetti da malattia, e trattati con terapia
genica sviluppata dalla Fondazione Maugeri, hanno risposto
positivamente: non si sono verificate aritmie fatali nel 100
per cento dei casi; al contrario, invece, i topi affetti da
CPVT ma senza terapia genica hanno sviluppato gravi aritmie.
Inoltre, l'analisi del cuore dei topi trattati ha evidenziato
che la terapia sviluppata garantisce la correzione di tutte le
alterazioni tipiche della malattia, come quelle
ultra-strutturali (tra queste la dilatazione delle strutture
che immagazzinano calcio nel muscolo cardiaco). Si tratta del
primo approccio di terapia genica per la cura della CPVT che,
qualora fosse replicata nell'uomo, consentirebbe di pianificare
un eventuale trattamento curativo nel lungo periodo. (AGI)
Red/Pgi (Segue)
271332 SET 12
NNNN
SALUTE: MORTE IMPROVVISA, POSSIBILE CURA DA TERAPIA GENICA (3)=(AGI) - Pavia, 27 set. - In questa indagine lo staff di Priori
e' intervenuto direttamente sul gene CASQ2 che produce la
proteina della calsequestrina; questa sostanza, con la
rianodina generata dal gene "hRyR2" scoperto nel 2001 dai
ricercatori della Maugeri, regola il rilascio di calcio nel
cuore garantendo il corretto funzionamento dell'attivita'
elettrica. Alla base della malattia, infatti, vi e' un'anomalia
nel controllo di questa sostanza a livello cardiaco: in
situazioni di stress emotivo e fisico l'organismo produce le
catecolamine, ovvero sostanze che favoriscono il rilascio di
calcio all'interno delle cellule cardiache permettendo al
cuore di contrarsi piu' in fretta e con maggiore forza. In
presenza di alterazioni del gene CASQ2 i livelli di
calsequestrina si abbassano provocando un deficit sulla
quantita' di calcio: e' questo il fattore che induce lo
sviluppo di aritmie ventricolari spesso fatali. Come e'
possibile ripristinare nel cuore la proteina compromessa dalle
mutazioni del gene CASQ2 e consentire, in maniera permanente,
la regolare attivita' del muscolo cardiaco? A questa domanda ha
risposto lo staff del Servizio di Cardiologia Molecolare della
Fondazione Maugeri nello studio condotto con la collaborazione
dei ricercatori del Tigem (Telethon Institute for Genetics and
Medicine) e dell'Universita' di Chieti coordinati da Feliciano
Protasi. Lo studio, pubblicato sulla rivista Circulation
Research, ha raggiunto conferma di efficacia a lungo termine; a
fine agosto, inoltre, i risultati dei recenti esperimenti sono
stati presentati al Congresso Europeo di Cardiologia.
"Nell'indagine preclinica - ha detto Priori - abbiamo iniettato
in un gruppo di topi neonati carenti di calsequestrina il virus
contenente il cDNA del gene CASQ2, mentre in un altro gruppo di
topi e' stato somministrato il virus vuoto. Per fare questo ci
siamo serviti del vettore virale (chiamato Virus adenoassociato
di serotipo 9) realizzato dallo staff di Auricchio del Tigem.
Si tratta di una tecnologia che utilizza un virus innocuo per
l'uomo, precedentemente modificato con l'obiettivo di infettare
solo le cellule cardiache. Le conseguenze dell'intervento di
terapia genica sono state poi osservate nel tempo dimostrando
efficacia terapeutica a 4 mesi dalla iniezione del vettore
virale. Oggi, pero', dopo 12 mesi, la stessa efficacia
terapeutica e' ancora presente al 100 per cento. Questo dato e'
fondamentale perche' ci permette di prevedere l'utilizzo di
questo approccio anche nell'uomo". (AGI)
Red/Pgi
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staff del Servizio di Cardiologia Molecolare dell'Istituto
Scientifico di Pavia dell'IRCCS Fondazione Maugeri, guidato da
Silvia Priori, ha evidenziato, per la prima volta, una
possibile terapia genica che consente di ripristinare, in
maniera duratura, i deficit causati da uno dei due geni che
portano l'insorgere della CPVT (Tachicardia Ventricolare
Polimorfa Catecolaminergica). (AGI)
Red/Pgi (Segue)
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SALUTE: MORTE IMPROVVISA, POSSIBILE CURA DA TERAPIA GENICA (2)=(AGI) - Pavia, 27 set. - Un forte spavento, una partita a
calcetto, quattro salti con gli amici: la condizione di
affaticamento fisico o stress emotivo puo' essere per alcuni,
pochissimi, ragazzini fatale. Almeno per quei soggetti affetti
da CPVT : un'aritmia cardiaca genetica che si manifesta in eta'
pediatrica, colpisce 1 persona su 10.000 e porta a perdita di
coscienza, arresto cardiaco e morte improvvisa. Nello studio,
dopo 12 mesi i topi affetti da malattia, e trattati con terapia
genica sviluppata dalla Fondazione Maugeri, hanno risposto
positivamente: non si sono verificate aritmie fatali nel 100
per cento dei casi; al contrario, invece, i topi affetti da
CPVT ma senza terapia genica hanno sviluppato gravi aritmie.
Inoltre, l'analisi del cuore dei topi trattati ha evidenziato
che la terapia sviluppata garantisce la correzione di tutte le
alterazioni tipiche della malattia, come quelle
ultra-strutturali (tra queste la dilatazione delle strutture
che immagazzinano calcio nel muscolo cardiaco). Si tratta del
primo approccio di terapia genica per la cura della CPVT che,
qualora fosse replicata nell'uomo, consentirebbe di pianificare
un eventuale trattamento curativo nel lungo periodo. (AGI)
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SALUTE: MORTE IMPROVVISA, POSSIBILE CURA DA TERAPIA GENICA (3)=(AGI) - Pavia, 27 set. - In questa indagine lo staff di Priori
e' intervenuto direttamente sul gene CASQ2 che produce la
proteina della calsequestrina; questa sostanza, con la
rianodina generata dal gene "hRyR2" scoperto nel 2001 dai
ricercatori della Maugeri, regola il rilascio di calcio nel
cuore garantendo il corretto funzionamento dell'attivita'
elettrica. Alla base della malattia, infatti, vi e' un'anomalia
nel controllo di questa sostanza a livello cardiaco: in
situazioni di stress emotivo e fisico l'organismo produce le
catecolamine, ovvero sostanze che favoriscono il rilascio di
calcio all'interno delle cellule cardiache permettendo al
cuore di contrarsi piu' in fretta e con maggiore forza. In
presenza di alterazioni del gene CASQ2 i livelli di
calsequestrina si abbassano provocando un deficit sulla
quantita' di calcio: e' questo il fattore che induce lo
sviluppo di aritmie ventricolari spesso fatali. Come e'
possibile ripristinare nel cuore la proteina compromessa dalle
mutazioni del gene CASQ2 e consentire, in maniera permanente,
la regolare attivita' del muscolo cardiaco? A questa domanda ha
risposto lo staff del Servizio di Cardiologia Molecolare della
Fondazione Maugeri nello studio condotto con la collaborazione
dei ricercatori del Tigem (Telethon Institute for Genetics and
Medicine) e dell'Universita' di Chieti coordinati da Feliciano
Protasi. Lo studio, pubblicato sulla rivista Circulation
Research, ha raggiunto conferma di efficacia a lungo termine; a
fine agosto, inoltre, i risultati dei recenti esperimenti sono
stati presentati al Congresso Europeo di Cardiologia.
"Nell'indagine preclinica - ha detto Priori - abbiamo iniettato
in un gruppo di topi neonati carenti di calsequestrina il virus
contenente il cDNA del gene CASQ2, mentre in un altro gruppo di
topi e' stato somministrato il virus vuoto. Per fare questo ci
siamo serviti del vettore virale (chiamato Virus adenoassociato
di serotipo 9) realizzato dallo staff di Auricchio del Tigem.
Si tratta di una tecnologia che utilizza un virus innocuo per
l'uomo, precedentemente modificato con l'obiettivo di infettare
solo le cellule cardiache. Le conseguenze dell'intervento di
terapia genica sono state poi osservate nel tempo dimostrando
efficacia terapeutica a 4 mesi dalla iniezione del vettore
virale. Oggi, pero', dopo 12 mesi, la stessa efficacia
terapeutica e' ancora presente al 100 per cento. Questo dato e'
fondamentale perche' ci permette di prevedere l'utilizzo di
questo approccio anche nell'uomo". (AGI)
Red/Pgi
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