LUNEDÌ 01 LUGLIO 2019 13.39.21
FARMACI: 9 BIMBI SMA SU 10 CAMMINANO CON TERAPIA AVVIATA PRIMA DEI SINTOMI =
ADN0568 7 CRO 0 ADN CRO NAZ FARMACI: 9 BIMBI SMA SU 10 CAMMINANO CON TERAPIA AVVIATA PRIMA DEI SINTOMI = Studio su 25 neonati di cui uno trattato in Italia - La neurologa, 'risultati un tempo impensabili' Milano, 1 lug. (AdnKronos Salute) - Imparare a stare seduti da soli o a camminare senza aiuto. Sembrava un sogno irrealizzabile per i bimbi con Sma, l'atrofia muscolare spinale diagnosticata a un neonato su 10 mila per un totale di circa 850 pazienti nel nostro Paese, e invece oggi è un traguardo possibile secondo nuovi risultati dello studio 'Nurture' sul farmaco anti-Sma nusinersen, presentati a Oslo durante il 5° Congresso della European Academy of Neurology-Ean. Dati su 25 bebè ancora asintomatici ma con alta probabilità di sviluppare le forme 1 o 2 di Sma, uno dei quali assistito in Italia al centro Nemo. "Risultati senza precedenti", annunciano gli esperti: a quasi 3 anni dall'avvio della terapia, iniziata prima delle 6 settimane di vita, "il 100% era in grado di sedersi in autonomia, il 92% di camminare con assistenza e l'88% di farlo in modo indipendente". "Sono dati molto forti", tanto da apparire "inaspettati" e certamente un tempo "impensabili" per una patologia rara neuromuscolare genetica come la Sma, afferma Valeria Sansone, direttore del Centro clinico Nemo di Milano e professore associato di neurologia all'università Statale del capoluogo lombardo, che ha illustrato i risultati in un media briefing organizzato dall'americana Biogen. Insieme alla neurologa Ivana Rubino, Executive Medical Director and Global Head of Neuromuscular Medical Affairs di Biogen, che ricorda l'impegno della compagnia nel settore Neuroscienze. Contro la Sma - con il primo farmaco a ottenere il via libera per il trattamento di neonati, bambini e adulti, disponibile oggi in oltre 40 Paesi del mondo con più di 7.500 pazienti trattati al 31 marzo scorso - e contro altre malattie come sclerosi multipla, Alzheimer o Sla. I nuovi dati su nusinersen portati al meeting norvegese, e nei giorni scorsi al Congresso annuale Cure Sma di Anaheim negli Usa, sono stati raccolti nell'ambito di un trial di fase II in aperto tuttora in corso. Il più lungo di sempre su neonati Sma pre-sintomatici. "I bambini sono nello studio da quasi 3 anni, 33,9 mesi (34,8 mesi il trattamento più lungo), e il follow-up proseguirà almeno per altri 2 anni", sottolinea Sansone che, commentando i risultati all'AdnKronos Salute, tiene a evidenziare anche un altro dato "molto incoraggiante" e cioè che "nessun bimbo ha dovuto interrompere la terapia per eventi avversi o per problemi da puntura lombare". Nusinersen viene infatti somministrato "per via intratecale in 4 dosi nei primi 2 mesi di trattamento, con successive dosi di mantenimento ogni 4 mesi, al dosaggio massimo di 12 milligrammi". (segue) (Opa/AdnKronos) ISSN 2465 - 1222 01-LUG-19 13:38 NNNN
FARMACI: 9 BIMBI SMA SU 10 CAMMINANO CON TERAPIA AVVIATA PRIMA DEI SINTOMI =
ADN0568 7 CRO 0 ADN CRO NAZ FARMACI: 9 BIMBI SMA SU 10 CAMMINANO CON TERAPIA AVVIATA PRIMA DEI SINTOMI = Studio su 25 neonati di cui uno trattato in Italia - La neurologa, 'risultati un tempo impensabili' Milano, 1 lug. (AdnKronos Salute) - Imparare a stare seduti da soli o a camminare senza aiuto. Sembrava un sogno irrealizzabile per i bimbi con Sma, l'atrofia muscolare spinale diagnosticata a un neonato su 10 mila per un totale di circa 850 pazienti nel nostro Paese, e invece oggi è un traguardo possibile secondo nuovi risultati dello studio 'Nurture' sul farmaco anti-Sma nusinersen, presentati a Oslo durante il 5° Congresso della European Academy of Neurology-Ean. Dati su 25 bebè ancora asintomatici ma con alta probabilità di sviluppare le forme 1 o 2 di Sma, uno dei quali assistito in Italia al centro Nemo. "Risultati senza precedenti", annunciano gli esperti: a quasi 3 anni dall'avvio della terapia, iniziata prima delle 6 settimane di vita, "il 100% era in grado di sedersi in autonomia, il 92% di camminare con assistenza e l'88% di farlo in modo indipendente". "Sono dati molto forti", tanto da apparire "inaspettati" e certamente un tempo "impensabili" per una patologia rara neuromuscolare genetica come la Sma, afferma Valeria Sansone, direttore del Centro clinico Nemo di Milano e professore associato di neurologia all'università Statale del capoluogo lombardo, che ha illustrato i risultati in un media briefing organizzato dall'americana Biogen. Insieme alla neurologa Ivana Rubino, Executive Medical Director and Global Head of Neuromuscular Medical Affairs di Biogen, che ricorda l'impegno della compagnia nel settore Neuroscienze. Contro la Sma - con il primo farmaco a ottenere il via libera per il trattamento di neonati, bambini e adulti, disponibile oggi in oltre 40 Paesi del mondo con più di 7.500 pazienti trattati al 31 marzo scorso - e contro altre malattie come sclerosi multipla, Alzheimer o Sla. I nuovi dati su nusinersen portati al meeting norvegese, e nei giorni scorsi al Congresso annuale Cure Sma di Anaheim negli Usa, sono stati raccolti nell'ambito di un trial di fase II in aperto tuttora in corso. Il più lungo di sempre su neonati Sma pre-sintomatici. "I bambini sono nello studio da quasi 3 anni, 33,9 mesi (34,8 mesi il trattamento più lungo), e il follow-up proseguirà almeno per altri 2 anni", sottolinea Sansone che, commentando i risultati all'AdnKronos Salute, tiene a evidenziare anche un altro dato "molto incoraggiante" e cioè che "nessun bimbo ha dovuto interrompere la terapia per eventi avversi o per problemi da puntura lombare". Nusinersen viene infatti somministrato "per via intratecale in 4 dosi nei primi 2 mesi di trattamento, con successive dosi di mantenimento ogni 4 mesi, al dosaggio massimo di 12 milligrammi". (segue) (Opa/AdnKronos) ISSN 2465 - 1222 01-LUG-19 13:38 NNNN
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