Salute: un comune antibiotico per curare rara malattia genetica =

Salute: un comune antibiotico per curare rara malattia genetica =
(AGI) - Roma, 8 dic. - NOTIZIA EMBARGATA FINO ALLE ORE 23:00 -
Un gruppo di ricercatori coordinati da Giorgio Casari, capo
Unita' di Neurogenomica dell'Irccs Ospedale San Raffaele e
sostenuti dalla Fondazione Telethon, ha scoperto che un
antibiotico molto comune della famiglia delle cefalosporine ha
un'azione terapeutica contro una rara malattia genetica,
l'atassia spino-cerebellare. Lo studio, pubblicato sul 'Journal
of Clinical Investigation', apre la strada a una possibile
terapia per una malattia che oggi non ha possibilita' di cure.
L'atassia spino-cerebellare di tipo 28, fa parte di un
gruppo di malattie neurodegenerative caratterizzate dalla
perdita progressiva della capacita' di coordinare la
deambulazione. (AGI)
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(AGI) - Roma, 8 dic. - Il gruppo di Casari, che da anni studia
i meccanismi molecolari di questa malattia grazie ai fondi
Telethon, ha scoperto l'antibiotico della famiglia delle
cefalosporine, gia' in uso da molti anni per curare le
infezioni batteriche dell'apparato respiratorio, ha tra i suoi
effetti un'azione anti - glutammatergica, terapeutica per
questa grave malattia. "Questo studio apre la strada per una
futura terapia - ha spiegato Giorgio Casari, capo Unita' di
Neurogenomica dell' Irccs Ospedale San Raffaele - poiche'
questo antibiotico e' gia' in uso da tempo e il suo costo e'
relativamente basso, quello che ci auguriamo e' che possano
presto iniziare i test per verificare la sua efficacia
sull'uomo. A tal proposito abbiamo gia' avviato la richiesta di
designazione di farmaco orfano presso l'European Medicines
Agency (EMA) passo indispensabile per la successiva
sperimentazione".
I ricercatori hanno verificato, al momento su modelli
murini, l'efficacia del farmaco e hanno evidenziato che se dato
preventivamente, ovvero prima dei sintomi, la molecola e' in
grado d'impedire l'esordio della malattia; se invece viene dato
in fase anche piu' avanzata e' comunque in grado di arrestarne
la progressione: i neuroni salvati fino a quel momento dalle
neurodegenerazione, sono probabilmente in grado, grazie alla
loro plasticita', di compensare la mancanza degli altri.
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(AGI) - Roma, 8 dic. - L'atassia spino-cerebellare di tipo 28
fa parte di un gruppo di malattie neurodegenerative
caratterizzate dalla perdita progressiva della capacita' di
coordinare il cammino. Chi ne e' affetto spesso presenta anche
una cattiva coordinazione dei movimenti delle braccia e degli
occhi, oltre che una difficolta' nell'articolare le parole.
La scoperta e' stata resa possibile grazie a un
finanziamento della Fondazione Telethon che dall'8 al 14
dicembre e' impegnata nella venticinquesima edizione della
maratona sulle reti RAI e il 13 e il 14 dicembre sara' presente
in oltre 2.000 piazze per raccogliere fondi a sostegno della
ricerca sulle malattie genetiche rare attraverso i cuori di
cioccolato. Filo conduttore delle iniziative Telethon di
dicembre e' la campagna "La nostra maratona e' #ognigiorno"
messaggio lanciato dai protagonisti Telethon: malati, famiglie,
ricercatori, donatori. (AGI)
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