VENERDÌ 09 GIUGNO 2023 16.50.23
Salute: risultati positivi terapia genica per anemia falciforme =
Salute: risultati positivi terapia genica per anemia falciforme = (AGI) - Roma, 9 giu. - (NOTIZIA SOTTO EMBARGO ORE 11:00) I ricercatori coinvolti nel programma di ricerca Ruby Trial negli Usa hanno presentato un aggiornamento sulla sicurezza e l'efficacia di una singola dose di EDIT-301, una terapia cellulare sperimentale per l'editing genico una tantum che modifica le cellule staminali emopoietiche del paziente per correggere la mutazione responsabile dell'anemia falciforme. I risultati sono stati presentati all'European Hematology Association Hybrid Congress a Francoforte, in Germania. I primi quattro pazienti, due dei quali sono stati curati presso la Cleveland Clinic Children's, sono stati in prima battuta sottoposti ad una raccolta delle loro cellule staminali per l'editing genetico. I pazienti sono stati quindi sottoposti a trattamento chemioterapico per distruggere il loro midollo osseo rimanente, facendo spazio alle cellule riparate che sono state successivamente reinfuse nel loro corpo. Questa e' la prima volta che un nuovo tipo di tecnologia di modifica genetica Crispr, nota come Crispr/CA12, viene utilizzato in uno studio sull'uomo per alterare il gene difettoso coinvolto nell'anemia falciforme. (AGI)Sci/Oll (Segue) 091650 GIU 23 NNNN
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