Staminali, cellule manipolate consentono trapianto da genitore

Staminali, cellule manipolate consentono trapianto da genitore
In assenza di un donatore compatibile

Roma, 17 giu. (TMNews) - È l'ultima frontiera del trapianto di
cellule staminali. Una nuova tecnica di manipolazione cellulare
messa a punto dai ricercatori dell'Ospedale Pediatrico Bambino
Gesù e applicata per la prima volta al mondo nell'Ospedale della
Santa Sede su bambini colpiti da immunodeficienze severe, rare
malattie genetiche dell'infanzia, leucemie e tumori del sangue.
Anche in assenza di un donatore completamente compatibile, la
nuova tecnica rende possibile il trapianto di midollo da uno dei
2 genitori con percentuali di guarigione sovrapponibili a quelle
ottenute utilizzando un donatore perfettamente idoneo.

I risultati eccezionali di questa sperimentazione -
potenzialmente applicabile a centinaia di bambini in Italia e nel
mondo - sono stati ora pubblicati sul sito della rivista
scientifica internazionale Blood, giornale di punta in campo
ematologico e trapianto logico, con riferimento ai casi di
immunodeficienze e malattie genetiche. Per l'applicazione nel
campo delle leucemie, la tecnica messa a punto dall'équipe del
prof. Franco Locatelli, responsabile di Oncoematologia e Medicina
Trasfusionale al Bambino Gesù, è stata presentata lo scorso
dicembre a New Orleans nel corso del congresso della Società
Americana di Ematologia (ASH).

Il trapianto di cellule staminali del sangue rappresenta una
terapia salvavita per un elevato numero di pazienti pediatrici
affetti da leucemia o da altri tumori del sangue, così come per
bambini che nascono senza adeguate difese del sistema immunitario
o con un'incapacità a formare adeguatamente i globuli rossi
(malattia talassemica). Per tanti anni, l'unico donatore
impiegato è stato un fratello o una sorella immunogeneticamente
compatibile con il paziente. Ma la possibilità che due fratelli
siano identici tra loro è solamente del 25%. Per ovviare a questa
limitazione, sono stati creati i Registri dei Donatori Volontari
di Midollo Osseo che arruolano ormai più di 20 milioni di
donatori e le Banche di Raccolta e Conservazione del Sangue
Placentare, le quali rendono disponibili circa 600.000 unità nel
mondo. (Segue)

Red/Apa

171316 giu 14

Staminali, cellule manipolate consentono trapianto da genitore -3-


Roma, 17 giu. (TMNews) - Questa innovativa procedura di
trattamento cellulare - presentata sulla rivista Blood con la
prima firma della dott.ssa Alice Bertaina - è stata sperimentata
su 23 pazienti pediatrici affetti da patologie rare e
diversamente fatali come l'Immunodeficienza Severa Combinata
(SCID), l'Anemia di Fanconi, la Thalassemia Major e l'Anemia
Aplastica Severa. I risultati del Bambino Gesù dimostrano come la
probabilità di cura definitiva per questi bambini sia del 90% e
cioè sovrapponibile a quella ottenuta utilizzando come donatore
un fratello perfettamente compatibile. Inoltre, il rischio
particolarmente basso di sviluppare complicanze a breve e lungo
termine correlate al trapianto ottenuto grazie a questo nuovo
approccio metodologico, rende questa procedura un traguardo solo
pochi anni fa impensabile e, oggi, una realtà potenzialmente
applicabile a centinaia di altri bambini nel mondo.

In Italia, infatti, nell'anno 2013, sono stati sottoposti a
trapianto allogenico di midollo osseo per malattie non maligne
125 bambini. Grazie a questa nuova frontiera, almeno altri 40
bambini l'anno, diversamente destinati a esito infausto
(immunodeficienze severe) o a dipendenza cronica dalle
trasfusioni (malattia talassemica), potranno avere una chance di
guarigione definitiva. Ancora più rilevanti in termini numerici
potranno essere le conseguenze di questa scoperta, se si
considera che i bambini di alcune popolazioni (Africa, Asia, Sud
America) scarsamente rappresentate nei registri dei donatori di
midollo osseo, potranno finalmente accedere ad un'opzione
trapiantologica rapida e virtualmente applicabile in tutti i
casi, godendo della stessa probabilità di successo di coloro che,
più fortunati, dispongono di un fratello geneticamente identico.

Nei casi di leucemie acute e tumori del sangue, la tecnica è
stata sperimentata con successo al Bambino Gesù già su più di 70
piccoli pazienti, con percentuali di successo dell'80%. Contando
che solo in Italia nel 2013 sono stati effettuati circa 240
trapianti allogenici legati a queste patologie, il numero dei
pazienti trapiantabili potrà essere ulteriormente espandibile in
futuro grazie alla nuova procedura di trattamento cellulare.

Red/Apa

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