Salute: ipercolesterolemia, nuova molecola per forme rare

SALUTE: IPERCOLESTEROLEMIA, NUOVA MOLECOLA PER FORME RARE

(ANSA) - MILANO, 22 APR - Buone notizie per i pazienti con
rare forme di ipercolesterolemia omozigote e trigliceridemia.
Finora incurabili, queste dislipidemie che colpiscono seimila
persone nel mondo (un centinaio in Italia), hanno oggi a
disposizione un farmaco, lomitapide, recentemente dichiarato
farmaco orfano dall' Fda, l'ente americano di controllo.
Un farmaco ''dai risultati sbalorditivi - afferma Cesare
Sirtori, preside della Facolta' di Farmacia dell'Universita' di
Milano e direttore del Centro Universitario Dislipidemie dell'
ospedale di Niguarda - in grado di dimezzare il colesterolo Ldl
(quello 'cattivo') dopo poche compresse, con riduzione in alcuni
casi anche del 70-80%''.
Si tratta di una vera rivoluzione nella vita di queste
persone, ''che possiedono un doppio gene patologico - spiega
Sirtori - non rispondono al trattamento con le statine e
necessitano di una terapia simile alla dialisi, la LDL-aferesi,
molto costosa e non sempre praticabile, specie nei bambini. Fino
ad oggi non esisteva una cura e le persone colpite, non potendo
essere trattate, morivano d'infarto in eta' giovanile''.
Oltre ai pazienti con ipercolesterolemia omozigote, la
lomitapide si sta rivelando il farmaco in grado di salvare anche
da un' altra malattia rara, la chilomicronemia, caratterizzata
da livelli molto elevati di trigliceridi (valori intorno a
10.000), che puo' causare pancreatiti anche fatali.
Questa molecola agisce da inibitore della Mtp (microsomal
transfer protein), proteina che assembla proteine, colesterolo e
trigliceridi nel fegato. ''In questo modo le Ldl non vanno in
circolo e il colesterolo scende in modo decisivo'', spiega il
farmacologo clinico milanese, che sta trattando con successo i
primi sette in Italia. In un primo tempo si temeva di non poter
utilizzare il farmaco sull'uomo perche' aveva fatto riscontrare
un eccessivo accumulo di grasso nel fegato, ma questo grave
effetto collaterale si e' rivelato transitorio e dopo sei mesi o
un anno la steatosi epatica regredisce spontaneamente.(ANSA).

BRA
21-APR-11 18:30 NNNN