Salute: Gb, prima terapia genica su pazienti per prevenire cecita

MARTEDÌ 19 FEBBRAIO 2019 11.50.16

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(AGI) - Londra, 19 feb. - Per la prima volta al mondo e' stata somministrata una terapia genica con lo scopo di fermare la causa piu' comune di cecita' nel mondo occidentale, la degenerazione maculare senile. Il paziente "zero" e' una donna 80enne di Oxford, Janet Osborne, a cui e' stato iniettato un gene sintetico nella parte posteriore dell'occhio con lo scopo di impedire la morte delle cellule, ovvero di arrestare quel processo che porta alla perdita della vista. SI tratta del primo trattamento mirato alla causa genetica della degenerazione maculare senile. "Ho gia' difficolta' a riconoscere i volti con l'occhio sinistro perche' la mia visione centrale e' sfocata e sarebbe sorprendente se questo trattamento riuscisse a evitare peggioramenti", racconta Osborne alla BBC. Il trattamento e' stato somministrato in anestesia locale il mese scorso all'Oxford Eye Hospital da Robert MacLaren, professore di oftalmologia all'Universita' di Oxford. "Un trattamento genetico somministrato precocemente per preservare la vista in pazienti che altrimenti la perderebbero - spiega il medico - sarebbe un enorme passo in avanti nell'oftalmologia e certamente qualcosa che spero possa accadere nel prossimo futuro". Oltre alla donna, ci sarebbero altri 10 pazienti affetti da degenerazione maculare senile coinvolti nella sperimentazione del rivoluzionario trattamento di terapia genica, prodotto dalla Gyroscope Therapeutics, finanziata da Syncona, la societa' di investimento della Wellcome Trust. (AGI) Noc (Segue) 191150 FEB 19 NNNN
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SICUREZZA

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(AGI) - Roma, 19 feb. - La degenerazione maculare senile e' una patologia legata all'eta'. La macula e' una parte della retina ed e' responsabile della visione centrale e dei dettagli. Chi soffre di questa malattia subisce la perdita di cellule retiniche: muoiono e non si rinnovano. La maggior parte delle persone colpite da questa patologia, comprese tutte quelle coinvolte nello studio, hanno la cosiddetta degenerazione maculare senile "secca", in cui il declino della vista e' graduale e puo' richiedere molti anni. Al contrario della forma "umida" che puo' svilupparsi improvvisamente e portare a una rapida perdita della vista, ma puo' essere curata se si interviene rapidamente. La degenerazione maculare senile colpisce con l'avanzare dell'eta', quando i geni responsabili di difendere l'occhio iniziano a funzionare male e distruggono le cellule della macula, portando a una perdita della vista. Il nuovo trattamento prevede appunto l'inserimento di un gene tramite un virus innocuo che infetta la cellula e rilascia il gene. Questo consente all'occhio di creare una proteina progettata per impedire alle cellule di morire e quindi mantenere la macula sana. L'attuale sperimentazione e' stata progettata principalmente per verificare la sicurezza della procedura e viene eseguita in pazienti che hanno gia' perso parte della vista. In caso di successo, l'obiettivo sara' quello di trattare i pazienti prima che subiscano danni alla vista, nel tentativo di fermare tempestivamente la malattia. Questo potrebbe avere importanti implicazioni per la qualita' della vita dei pazienti. Al momento e' troppo presto per sapere se la perdita della vista nell'occhio sinistro della signora Osborne sia stata bloccata, ma tutti coloro che sono stati sottoposti alla sperimentazione verranno monitorati. Esiste gia' una terapia genica di successo per un altro raro disturbo dell'occhio. Nel 2016, lo stesso team di Oxford ha dimostrato che una singola iniezione puo' migliorare la visione dei pazienti con coroideremia, impedendo la cecita'. E, l'anno scorso, i medici del Moorfields Eye Hospital, a Londra, hanno ripristinato la vista di due pazienti con degenerazione maculare senile impiantando una sorta di "cerotto" di cellule staminali sulla zona danneggiata nella parte posteriore dell'occhio. Si spera che la terapia con le cellule staminali possa aiutare molte persone che hanno gia' perso la vista. Ma la sperimentazione di Oxford e' diversa perche' mira ad affrontare la causa genetica alla base della malattia e potrebbe essere efficace nel fermare la malattia prima che le persone perdano la vista. (AGI) Noc 191150 FEB 19 NNNN