VENERDÌ 20 LUGLIO 2018 15.26.18
SALUTE
MALATTIE RARE: SMA, AL VIA IN ITALIA TRIAL DI TERAPIA GENICA SU NEONATI =
Al Policlinico Gemelli di Roma entro fine luglio esordio
sperimentazione
Roma, 20 lug. (AdnKronos Salute) - Entro fine luglio partirà al
Policlinico Gemelli di Roma la sperimentazione della terapia genica su
neonati con atrofia muscolare spinale (Sma). "Un'emozione
potentissima", quella delle centinaia di Famiglie Sma italiane che
comunicano la notizia del prossimo avvio della sperimentazione AveXis
302. Obiettivo: curare una malattia genetica rara come la Sma
'disattivando' quel gene che impedisce ai muscoli volontari del corpo
di camminare, stare in piedi, sedersi, deglutire.
"A poco meno di un anno dall'avvento ufficiale in Italia del primo
farmaco al mondo che può trattare la patologia, siamo travolti da
un'altra gioia immensa - afferma Daniela Lauro, presidente
dell'associazione nazionale Famiglie Sma, che riunisce pazienti e
genitori di figli con la patologia - Il trattamento con Spinraza*
(nusinersen) contiene la malattia ed è già una conquista epocale,
mentre la terapia genica potrebbe essere una vera e propria cura. Fino
ad oggi la 'guarigione' era solo sinonimo di 'miracolo'. Adesso
diventa invece un orizzonte a cui possiamo guardare con fiducia, visti
i buoni risultati della sperimentazione che negli Stati Uniti è già in
fase avanzata".
AveXis 302 arriva infatti da Oltreoceano e con prospettive
incoraggianti. Il Policlinico Gemelli di Roma "è già pronto a
intercettare i bambini da inserire nel programma: neonati da 0 a 6
mesi a cui è stata diagnosticata la Sma di tipo 1 (la forma più grave)
- fa sapere l'associazione - che non abbiano iniziato la
somministrazione di altri farmaci e che abbiamo completato almeno la
35esima settimana di gravidanza". (segue)
(Mal/AdnKronos)
ISSN 2465 - 1222
20-LUG-18 15:25
NNNN
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MALATTIE RARE: SMA, AL VIA IN ITALIA TRIAL DI TERAPIA GENICA SU NEONATI (2) =
(AdnKronos Salute) - La Struttura complessa di Neuropsichiatria
infantile, guidata da Eugenio Mercuri, inizierà la sperimentazione
"tra poche settimane, poi seguirà il coinvolgimento di altri quattro
centri clinici - il NeMo Sud di Messina, il Gaslini di Genova,
l'Istituto Besta e il Policlinico di Milano - confermando il primato
europeo in Italia nella ricerca su questa malattia neuromuscolare",
sottolineano dall'associazione.
"La nostra associazione sta già compiendo il primo passo - dichiara la
presidente di Famiglie Sma - cioè sensibilizzare affinché questa
opportunità venga colta subito dai genitori interessati, ma anche da
pediatri e genetisti che intercettano nuove diagnosi. Nel Lazio stiamo
lavorando al progetto pilota di screening neonatale, ci auguriamo
quindi che presto possa allargarsi anche a tutto il territorio
nazionale. Inoltre, come per l'accesso al nurinersen, la nostra Onlus
sarà impegnata in prima linea per informare costantemente i pazienti,
ma anche l'opinione pubblica, sui progressi che si compiranno e sulle
possibilità di accesso al trial. Di certo - conclude - la strada è
ancora lunga, ma ormai in discesa".
(Mal/AdnKronos)
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