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domenica 8 dicembre 2019

MEDICINA: ANEMIA FALCIFORME, TERAPIA GENICA 'CORREGGE' 40% EMOGLOBINA =

DOMENICA 08 DICEMBRE 2019 17.11.17

MEDICINA: ANEMIA FALCIFORME, TERAPIA GENICA 'CORREGGE' 40% EMOGLOBINA =

ADN0552 7 CRO 0 ADN CRO NAZ MEDICINA: ANEMIA FALCIFORME, TERAPIA GENICA 'CORREGGE' 40% EMOGLOBINA = Dato a 6 mesi presentato al Congresso Ash, complicanze azzerate a 21 mesi Nuovi dati positivi per la terapia genica sperimentale LentiGlobin* contro l'anemia falciforme (Af) sono stati presentati a Orlando, in Florida, dove è in corso il 61esimo Congresso dell'American Society of Hematology (Ash). Dopo 6 mesi e oltre dal trattamento, i pazienti presentano almeno un 40% di emoglobina anti-falcemica sul totale emoglobina. I livelli di emoglobina 'malata' dunque si riducono, e con loro le complicanze più temute della patologia genetica come la sindrome toracica acuta (Acs) e le crisi vaso-occlusive gravi (Voc), che in alcuni malati appaiono azzerate fino a 21 mesi dal trattamento. Ad annunciare i risultati aggiornati relativi al gruppo C dello studio di fase I/II 'Hgb-206' è la società Usa bluebird bio, che nel giugno scorso ha ottenuto il via libera europeo per la prima terapia genica contro la beta-talassemia. "Il consistente numero di dati derivanti dagli studi clinici di LentiGlobin per l'Af presentati" al meeting Ash "fa riferimento ai risultati del trattamento di 26 pazienti con un follow-up di oltre 4 anni di osservazione. Continuiamo a monitorare i pazienti del gruppo C che producono livelli elevati di emoglobina anti-falcemica derivata dalla terapia genica (HbAT87Q)", spiega David Davidson, Chief Medical Officier di bluebird bio. "I test esplorativi - sottolinea - dimostrano che HbAT87Q è presente nella maggior parte dei globuli rossi dei pazienti trattati", oltre l'80%. "La forte produzione di HbAT87Q è stata associata a una sostanziale riduzione di emoglobina falcemica (HbS), nonché a un miglioramento dei principali marcatori dell'emolisi. L'aspetto ancora più importante è che i pazienti del gruppo C non hanno presentato episodi di Acs o di Voc gravi a seguito della somministrazione di LentiGlobin per il trattamento della Af". Inoltre, nessuno dopo la terapia genica ha avuto bisogno di trasfusioni di globuli rossi. (segue) L'anemia falciforme - ricordano da bluebird - è una malattia genetica grave, progressivamente invalidante, causata da una mutazione del gene della beta-globina che induce produzione di emoglobina falcifica anomala (HbS), associata alla presenza di globuli rossi dalla caratteristica forma a falce che dà il nome alla patologia. I gobuli rossi difettosi risultano così fragili, tanto da portare ad anemia emolitica cronica, vasculopatia e dolorose Voc. Adulti e bambini con Af possono soffrire di episodi imprevedibili di dolore, o ictus e infezioni a rischio di morte prematura. Riguardo alla sicurezza della terapia genica anti-Af, riporta l'azienda, "nei pazienti del gruppo C dello studio Hgb-206 rispecchiano la malattia sottostante, gli effetti collaterali noti associati al prelievo di cellule staminali ematopoietiche e gli effetti del condizionamento mieloablativo, compresi gravi episodi di nausea e vomito nell'11,8%. E' stato segnalato un episodio lieve e non severo di vampate, ritenuto dallo sperimentatore possibilmente associato a LentiGlobin". (Red-Opa/AdnKronos) ISSN 2465 - 1222 08-DIC-19 17:11 NNNN

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