VENERDÌ 17 MARZO 2023 15.52.20
Salute: nuova terapia genica guarisce topi da cecita' =
Salute: nuova terapia genica guarisce topi da cecita' = (AGI) - Roma, 17 mar. - Un approccio di terapia genica potrebbe ripristinare la vista nei pazienti con retinite pigmentosa, una delle principali cause di cecita' negli esseri umani. Questa incoraggiante prospettiva emerge da uno studio, pubblicato sul Journal of Experimental Medicine, condotto dagli scienziati dell'Universita' della Scienza e della Tecnologia di Wuhan. Il team, guidato da Kai Yao, ha utilizzato un modello murino per valutare l'efficacia e la tollerabilita' di un trattamento di modifica del genoma basato sulla tecnica di manipolazione genetica CRISPR. Tale approccio, sottolineano i ricercatori, potrebbe essere impiegato per correggere un'ampia varieta' di mutazioni genetiche correlate all'insorgenza di moltissime malattie. Diverse terapie geniche sono state precedentemente esplorate in questo senso, ma la maggior parte delle forme ereditarie di cecita' sembrano dipendere da difetti genetici nei fotorecettori. Queste strutture, spiegano gli esperti, sono neuroni specializzati che si trovano sulla retina e rispondono alla stimolazione luminosa. La retinite pigmentosa, in particolare, puo' essere provocata da mutazioni in oltre cento geni diversi, e puo' compromettere la vista di circa una persona su quattromila. Questo disturbo si manifesta inizialmente con la disfunzione dei fotorecettori e provoca una perdita della vista irreversibile. "La capacita' di modificare il genoma delle cellule retiniche neurali - afferma Yao - fornirebbe prove molto piu' convincenti delle potenziali applicazioni di questi strumenti di modifica del genoma nel trattamento di malattie come la retinite pigmentosa". I ricercatori hanno utilizzato topolini con retinite pigmentosa causata da una mutazione nel gene che codifica per un enzima critico chiamato PDE6. Gli scienziati hanno sviluppato un approccio CRISPR che puo' essere programmato per correggere diverse tipologie di mutazioni genetiche. La terapia, riportano gli autori, ha impedito la morte dei fotorecettori, ripristinando la normale risposta elettrica alla luce. I test condotti sugli esemplari anziani hanno dimostrato che gli animali avevano conservato correttamente la vista. "Sara' necessario superare ancora numerosi ostacoli prima di valutare l'efficacia della terapia in una coorte umana - conclude Yao - ma il nostro lavoro fornisce prove sostanziali dell'applicabilita' in vivo di questa nuova strategia di alterazione del genoma volta al miglioramento delle condizioni di pazienti con malattie retiniche ereditarie come la retinite pigmentosa". (AGI)Red/Pgi 171552 MAR 23 NNNN
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