MERCOLEDÌ 04 NOVEMBRE 2020 12.04.36
MALATTIE RARE: BAMBINO GESU', SPERANZA DI CURA PER PATOLOGIA NEURODEGENERATIVA =
ADN0758 7 CRO 0 ADN CRO NAZ RLA MALATTIE RARE: BAMBINO GESU', SPERANZA DI CURA PER PATOLOGIA NEURODEGENERATIVA = Da un farmaco antiossidante promessa contro la Rtd che colpisce 265 persone al mondo Milano, 4 nov. (Adnkronos Salute) - Nuova speranza di cura per la Rtd (Deficit da trasporto di riboflavina, la vitamina B2), una malattia genetica molto rara - sono 265 i casi conosciuti nel mondo - che paralizza progressivamente i motoneuroni compromettendo i movimenti, la parola, la deglutizione e il respiro. I ricercatori dell'ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, attraverso la produzione di cellule staminali pluripotenti indotte, hanno scoperto il difetto che manda in tilt le cellule malate e hanno individuato un farmaco antiossidante che promette di restituire loro gran parte della funzionalità perduta. Lo studio, condotto in collaborazione con l'associazione di pazienti Cure Rtd Foundation, è pubblicato sull''International Journal of Molecular Sciences'. La molecola della speranza si chiama Epi-473 e "ha già un favorevole profilo preclinico - sottolineano gli esperti del Bambino Gesù - con documentata attività benefica su altre patologie neurodegenerative come la malattia di Huntington, l'atassia di Friedreich e la neuropatia ottica ereditaria di Leber". Grazie al nuovo lavoro, "si può dire che l'utilizzo di Epi-473 costituisce una promessa terapeutica efficace anche per la Rtd", al momento orfana di una terapia efficace, "da associare alla somministrazione della vitamina B2 ad alte dosi". I ricercatori precisano che "prima di poter validare l'uso del farmaco in esame sui pazienti affetti da Rtd saranno necessari altri studi che ne confermino l'efficacia sugli organismi viventi e non solo sulle cellule danneggiate coltivate in vitro", tuttavia "lo studio apre prospettive molto incoraggianti per la cura di questa specifica malattia genetica neurodegenerativa" denominata anche sindrome di Brown Vialetto Van Laere (Bvvl). (segue) (Red-Opa/Adnkronos Salute) ISSN 2465 - 1222 04-NOV-20 12:04 NNNN
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