MARTEDÌ 28 FEBBRAIO 2023 18.20.30
SALUTE: MALATTIE RARE, INNOVATIVO FARMACO SALVAVITA SOMMINISTRATO A BARI =
ADN1434 7 CRO 0 ADN CRO RPU SALUTE: MALATTIE RARE, INNOVATIVO FARMACO SALVAVITA SOMMINISTRATO A BARI = Bari, 28 feb. (Adnkronos) - Un innovativo farmaco salvavita è stato somministrato all'ospedale Giovanni XXIII di Bari a un ragazzo di 16 anni con iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1), una malattia ultra-rara che colpisce il metabolismo, e determina nelle sue fasi evolutive la necessità di eseguire un duplice trapianto di fegato - rene. L'iperossaluria primitiva tipo 1 (PH1) è una malattia genetica autosomica recessiva ultra-rara, con una prevalenza stimata di 1-3 casi per milione di popolazione e un'incidenza di circa 1 caso ogni 120.000 nati in Europa, ed è responsabile dell'1-2% dei casi di insufficienza renale terminale pediatrici. ''Secondo le più recenti acquisizioni della letteratura scientifica l'utilizzo di questa terapia, il Lumasiran, disponibile solo in pochi centri in Italia, consente di stabilizzare la funzione renale e comunque di evitare il ricorso al trapianto di fegato, migliorando sensibilmente la qualità della vita dei pazienti'', ha spiegato Mario Giordano, direttore della nefrologia e dialisi pediatrica al Giovanni XXIII. L'ospedale barese afferisce alla rete europea per le malattie renali rare (European Reference Network for Rare Kidney Diseases - Erknet) e ha ottenuto dalla Regione Puglia e dall'Aifa il riconoscimento per la prescrizione e somministrazione del Lumasiran. (Nfr/Adnkronos) ISSN 2465 - 1222 28-FEB-23 18:20 NNNN
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