MEDICINA: BAMBINO GESU', SU LANCET VADEMECUM PER GESTIONE SINDROME NEFROSICA =

 

MARTEDÌ 05 SETTEMBRE 2023 12.44.54

MEDICINA: BAMBINO GESU', SU LANCET VADEMECUM PER GESTIONE SINDROME NEFROSICA =

ADN0402 7 CRO 0 ADN CRO RLA NAZ MEDICINA: BAMBINO GESU', SU LANCET VADEMECUM PER GESTIONE SINDROME NEFROSICA = Sono più di 300 i pazienti seguiti nell'ospedale romano con circa 15-30 nuovi casi ogni anno Roma, 5 set. (Adnkronos Salute) - Si manifesta con gonfiore degli occhi e delle caviglie, e nei casi più gravi con accumulo di liquidi nell'addome, nel torace o negli organi genitali. E' la sindrome nefrosica, una malattia che colpisce il glomerulo renale, una sorta di 'gomitolo' di capillari all'interno del rene, che ha la funzione fondamentale di filtrare il sangue per produrre le urine. Il suo malfunzionamento può provocare gravi conseguenze fino a richiedere, in alcuni casi, la dialisi o il trapianto dell'organo. A questa patologia la rivista scientifica 'The Lancet' ha dedicato una review per fare il punto sulle conoscenze, la diagnosi e il trattamento dei pazienti in età pediatrica, offrendo indicazioni pratiche ai medici non specialisti. Il lavoro è stato affidato al coordinamento dell'ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, che ha collaborato con i centri di nefrologia pediatrica dell'Università del North Carolina (Usa), dell'All India Institute of Medical Sciences di New Delhi e dell'ospedale Necker di Parigi. Sebbene la sindrome nefrotica idiopatica sia la più comune patologia del glomerulo renale dell'infanzia - spiegano dal Bambino Gesù - si tratta tuttavia di una malattia rara, con un'incidenza da 4 a 6 casi per 100mila bambini. La tempestività della diagnosi è importante perché il progredire della malattia può portare a conseguenze molto serie fino all'insufficienza renale. Purtroppo, per le forme genetiche della sindrome nefrosica non esistono al momento terapie efficaci e i pazienti sono destinati alla dialisi e al trapianto di rene. Per le forme legate ad anomalie del sistema immunitario, invece, esistono terapie a base di cortisone e farmaci immunosoppressori. Queste forme tendono a migliorare dopo l'adolescenza e solo una piccola parte dei pazienti continua a presentare problemi dopo la pubertà, in età giovanile e poi adulta. Il Bambino Gesù è un centro di riferimento nazionale e internazionale per questa patologia e segue al momento circa 300 pazienti, con circa 15-30 nuovi casi ogni anno. L'attività di revisione per Lancet - si legge in una nota - è stata coordinata da Marina Vivarelli, responsabile dell'Unità di ricerca Laboratorio di nefrologia dell'ospedale capitolino, all'interno dell'Area di ricerca Pediatria traslazionale e Genetica clinica, diretta da Francesco Emma. Il lavoro ha richiesto un anno di tempo e ha preso in esame le pubblicazioni scientifiche, soprattutto degli ultimi 5 anni, senza escludere gli studi più autorevoli degli anni precedenti. L'obiettivo è quello di offrire un supporto alle decisioni cliniche dei medici in tutto il mondo, specie se non specialisti, attraverso una revisione complessiva delle ultime evidenze scientifiche. Una sorta di vademecum per la gestione dei pazienti affetti da questa patologia. (segue) (Com-Fil/Adnkronos Salute) ISSN 2465 - 1222 05-SET-23 12:44 NNNN

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MEDICINA: BAMBINO GESU', SU LANCET VADEMECUM PER GESTIONE SINDROME NEFROSICA (2) =

ADN0403 7 CRO 0 ADN CRO RLA NAZ MEDICINA: BAMBINO GESU', SU LANCET VADEMECUM PER GESTIONE SINDROME NEFROSICA (2) = (Adnkronos Salute) - "Nonostante le sfide poste dalla rarità ed eterogeneità della sindrome nefrosica - sottolinea Vivarelli - gli ultimi anni hanno registrato un notevole miglioramento della qualità dei dati disponibili per orientare la gestione dei pazienti affetti dalle diverse forme di questa patologia. Oggi siamo più bravi e più rapidi nell'identificare le forme genetiche della sindrome nefrosica. Ma anche nelle forme immuno-mediate gli studi stanno evidenziando alcune combinazioni di varianti genetiche associate al rischio di sviluppare la malattia. Questo ci aiuta a capire meglio quale sia il meccanismo immunitario sottostante le forme di gran lunga più frequenti, che rispondono alla terapia con cortisone e che solo in certi casi necessitano di terapia immunosoppressiva prolungata. Per identificare fin dall'esordio le forme più difficili possiamo effettuare una tipizzazione che aiuta a definire l'assetto immunologico dei pazienti, indirizzandoci verso le terapie più adatte". "Recenti trial, alcuni dei quali eseguiti nel nostro ospedale in collaborazione con altri centri italiani ed esteri - evidenzia la specialista - hanno chiarito come trattare le recidive e come utilizzare al meglio alcuni dei farmaci immunosoppressori a nostra disposizione, come per esempio gli anticorpi monoclonali anti-CD20. Abbiamo inoltre tentato approcci innovativi e non dannosi per le forme più difficili, utilizzando ad esempio cellule mesenchimali autologhe in collaborazione con la nostra Cell Factory e con il professor Franco Locatelli". ù "La partecipazione alla stesura di linee guida internazionali - rimarca Vivarelli - ci ha permesso di lavorare a stretto contatto con colleghi provenienti da tutto il mondo e da realtà anche molto differenti dalla nostra dal punto di vista delle risorse disponibili. L'obiettivo è quello di fornire, anche per le forme più difficili di sindrome nefrosica, prospettive terapeutiche efficaci e non tossiche, in tutti i contesti socio-economici. La ricerca collaborativa in questo ambito è indispensabile e questa review, che mette insieme l'esperienza di colleghe provenienti da tre continenti, ne è un esempio". (Com-Fil/Adnkronos Salute) ISSN 2465 - 1222 05-SET-23 12:44 NNNN