Genetica: terapia a bordo di cellule per curare la distrofia

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GENETICA: TERAPIA A BORDO DI CELLULE PER CURARE LA DISTROFIA
(EMBARGO FINO ALLE ORE 20 DI OGGI)
(ANSA) - ROMA, 17 AGO - Una terapia genica con una marcia in
piu' inventata da scienziati italiani ha consentito di
''curare'' topolini con la distrofia muscolare di Duchenne: gli
esperti hanno traghettato la terapia all'interno di cellule
'carrier' che trasportano il gene sano nei muscoli malati
dell'animale.
Il successo e' frutto di un lavoro condotto da Giulio Cossu
del San Raffaele di Milano ed e' stato reso noto sulla rivista
Science Translational Medicine, edita da Science.
La distrofia di Duchenne e' una malattia genetica dovuta a
una falla nel gene della distrofina, proteina indispensabile
alla salute dei muscoli. I ricercatori italiani da anni stanno
combattendo una dura battaglia contro questa grave malattia,
tentando la terapia genica ma il gene della distrofina e' troppo
grande per essere inserito nell'organismo con un semplice
vettore virale. Gli italiani quindi si sono inventati un sistema
di trasporto a bordo di cellule staminali, i 'mesangioblasti',
in cui hanno inserito la copia sana del gene. La malattia e'
regredita nei topolini che hanno ricevuto le iniezioni di
cellule col gene sano.
(ANSA).
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17-AGO-11 12:48 NNNN