SALUTE: TERAPIA SALVAVITA SU BIMBO CON RENI MALATI, ITALIA PIONIERA =
A TORINO PRIMO CASO, FARMACO 'INTELLIGENTE' EVITA DOPPIO
TRAPIANTO MORTALE IN 50% CASI
Milano, 6 mar. (Adnkronos Salute) - Un bimbo salvato dagli
effetti devastanti di una malattia renale genetica che lo avrebbe
costretto a un doppio trapianto rene-fegato, mortale nella meta' dei
casi. E una madre tornata a vivere dopo 40 mesi trascorsi in ospedale,
accanto al suo piccolo malato. La nefrologia italiana festeggia la
Giornata mondiale del rene, che si celebra l'8 marzo insieme alla
Festa della donna, annunciando il "successo formidabile" di una
terapia pionieristica eseguita per la prima volta nel nostro Paese e
fra le prime al mondo. A raccontare la storia a lieto fine del
baby-paziente, che oggi ha 5 anni ma ha iniziato la sua odissea a 6
mesi, e' Rosanna Coppo, presidente della Societa' italiana di
nefrologia (Sin). E' proprio nel Reparto di nefrologia, dialisi e
trapianto da lei diretto, all'ospedale Regina Margherita di Torino,
che il bambino e' stato curato con un farmaco 'intelligente'
sperimentale, abbinato a un singolo trapianto di rene. Ad agosto
l'operazione, oggi il responso finale: "La funzionalita' renale e'
tornata perfetta", ed "e' stata aperta una nuova via che permettera'
di salvare molte vite".
"All'eta' di 6 mesi il bimbo viene ricoverato con pallore e
debolezza - ricorda Coppo oggi a Milano, durante un incontro sulle
iniziative in programma per la Giornata del rene promossa da Sin e Fir
(Fondazione italiana rene) - Gli esami rilevano anemia grave con
emolisi, ossia rottura dei globuli rossi in circolo, e insufficienza
renale acuta". Immediatamente la madre, 30 anni, altri 2 figli piu'
grandi, riconosce con terrore un quadro clinico 'fotocopia' di quello
della sorella, costretta alla dialisi a soli 29 anni per una malattia
rara: "Una forma atipica di sindrome emolitico-uremica. Nella forma
piu' tipica - precisa l'esperta - questa patologia non e' altro che
l'infezione responsabile dell'epidemia scoppiata l'estate scorsa in
Europa, dovuta a una contaminazione alimentare da batterio Escherichia
Coli".
Nella 'versione' meno diffusa, invece, la malattia non e'
infettiva bensi' genetica, "causata dalla mancanza di una proteina
prodotta dal fegato - spiega Coppo - che normalmente ha il compito di
inibire un fattore chiave del sistema immunitario, il cosiddetto
complemento. Lo stato di perenne attivazione del complemento dissemina
i vasi dell'organismo, e soprattutto dei reni, di microtrombi" che
finiscono per uccidere l'organo-filtro del nostro corpo. Il bimbo,
come sua zia, era condannato alla dialisi. (segue)
(Opa/Ct/Adnkronos)
06-MAR-12 13:28
NNNN
SALUTE: TERAPIA SALVAVITA SU BIMBO CON RENI MALATI, ITALIA PIONIERA (2) =
(Adnkronos Salute) - Il piccolo viene dunque messo in dialisi
all'ospedale Regina Margherita di Torino. "Per un anno fa dialisi
peritoneale a domicilio - continua la presidente Sin - ma un anno dopo
siamo stati costretti a passare all'emodialisi in ospedale: per la
madre e il suo bambino significava recarsi 5 giorni a settimana in un
centro fuori citta', per sedute lunghe 3-4 ore". Una 'via crucis'
incompatibile con una vita normale, senza contare che "restare in
dialisi a lungo per un bimbo e' impossibile - sottolinea Coppo - Vasi
sanguigni e ossa si ammalano, il rischio cardiovascolare diventa pari
a quello di un adulto e la probabilita' di morire aumenta di mille
volte rispetto a quella dei coetanei".
Ma se per i bambini in dialisi l'unica prospettiva e' il
trapianto di rene, per il piccolo torinese il quadro emerso - anche
dopo un consulto con il noto nefrologo di Bergamo Giuseppe Remuzzi -
e' ben piu' oscuro: per correggere il difetto genetico alla base della
malattia, infatti, sarebbe stato necessario un trapianto combinato
rene-fegato. "Precedenti interventi del genere eseguiti in eta'
pediatrica, pero', avevano avuto una mortalita' del 50%. Il rischio
era altissimo", dice la nefrologa. Poi, d'improvviso, la speranza di
una via d'uscita: "C'era un nuovo farmaco, un anticorpo monoclonale,
che bloccava il complemento. Era nato per una malattia assolutamente
diversa, quindi per il nostro bimbo sarebbe stata una terapia
estremamente sperimentale", con tutte le incognite del caso.
Ma la sfida e' stata raccolta: "Dopo 3 anni, a meta' agosto
scorso, si e' reso disponibile un rene adatto a un intervento da
cadavere sul piccolo. Il bambino viene trasportato d'urgenza a Bergamo
e operato, e l'intervento e' stato abbinato alla somministrazione
cosiddetta compassionevole del farmaco". Dopo pochi giorni il ritorno
a Torino per continuare la terapia al Regina Margherita, e oggi la
gioia di mamma e figlio: "La sindrome emolitico-uremica e' bloccata -
conclude Coppo - Ora il bimbo sta bene e ogni 15 giorni continua a
ricevere il farmaco" che, anche grazie a questa storia tutta
'tricolore', "da 3 mesi e' stato approvato dall'Aifa anche per la
nuova indicazione" inaugurata dai nefrologi italiani.
(Opa/Ct/Adnkronos)
06-MAR-12 13:38
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A TORINO PRIMO CASO, FARMACO 'INTELLIGENTE' EVITA DOPPIO
TRAPIANTO MORTALE IN 50% CASI
Milano, 6 mar. (Adnkronos Salute) - Un bimbo salvato dagli
effetti devastanti di una malattia renale genetica che lo avrebbe
costretto a un doppio trapianto rene-fegato, mortale nella meta' dei
casi. E una madre tornata a vivere dopo 40 mesi trascorsi in ospedale,
accanto al suo piccolo malato. La nefrologia italiana festeggia la
Giornata mondiale del rene, che si celebra l'8 marzo insieme alla
Festa della donna, annunciando il "successo formidabile" di una
terapia pionieristica eseguita per la prima volta nel nostro Paese e
fra le prime al mondo. A raccontare la storia a lieto fine del
baby-paziente, che oggi ha 5 anni ma ha iniziato la sua odissea a 6
mesi, e' Rosanna Coppo, presidente della Societa' italiana di
nefrologia (Sin). E' proprio nel Reparto di nefrologia, dialisi e
trapianto da lei diretto, all'ospedale Regina Margherita di Torino,
che il bambino e' stato curato con un farmaco 'intelligente'
sperimentale, abbinato a un singolo trapianto di rene. Ad agosto
l'operazione, oggi il responso finale: "La funzionalita' renale e'
tornata perfetta", ed "e' stata aperta una nuova via che permettera'
di salvare molte vite".
"All'eta' di 6 mesi il bimbo viene ricoverato con pallore e
debolezza - ricorda Coppo oggi a Milano, durante un incontro sulle
iniziative in programma per la Giornata del rene promossa da Sin e Fir
(Fondazione italiana rene) - Gli esami rilevano anemia grave con
emolisi, ossia rottura dei globuli rossi in circolo, e insufficienza
renale acuta". Immediatamente la madre, 30 anni, altri 2 figli piu'
grandi, riconosce con terrore un quadro clinico 'fotocopia' di quello
della sorella, costretta alla dialisi a soli 29 anni per una malattia
rara: "Una forma atipica di sindrome emolitico-uremica. Nella forma
piu' tipica - precisa l'esperta - questa patologia non e' altro che
l'infezione responsabile dell'epidemia scoppiata l'estate scorsa in
Europa, dovuta a una contaminazione alimentare da batterio Escherichia
Coli".
Nella 'versione' meno diffusa, invece, la malattia non e'
infettiva bensi' genetica, "causata dalla mancanza di una proteina
prodotta dal fegato - spiega Coppo - che normalmente ha il compito di
inibire un fattore chiave del sistema immunitario, il cosiddetto
complemento. Lo stato di perenne attivazione del complemento dissemina
i vasi dell'organismo, e soprattutto dei reni, di microtrombi" che
finiscono per uccidere l'organo-filtro del nostro corpo. Il bimbo,
come sua zia, era condannato alla dialisi. (segue)
(Opa/Ct/Adnkronos)
06-MAR-12 13:28
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SALUTE: TERAPIA SALVAVITA SU BIMBO CON RENI MALATI, ITALIA PIONIERA (2) =
(Adnkronos Salute) - Il piccolo viene dunque messo in dialisi
all'ospedale Regina Margherita di Torino. "Per un anno fa dialisi
peritoneale a domicilio - continua la presidente Sin - ma un anno dopo
siamo stati costretti a passare all'emodialisi in ospedale: per la
madre e il suo bambino significava recarsi 5 giorni a settimana in un
centro fuori citta', per sedute lunghe 3-4 ore". Una 'via crucis'
incompatibile con una vita normale, senza contare che "restare in
dialisi a lungo per un bimbo e' impossibile - sottolinea Coppo - Vasi
sanguigni e ossa si ammalano, il rischio cardiovascolare diventa pari
a quello di un adulto e la probabilita' di morire aumenta di mille
volte rispetto a quella dei coetanei".
Ma se per i bambini in dialisi l'unica prospettiva e' il
trapianto di rene, per il piccolo torinese il quadro emerso - anche
dopo un consulto con il noto nefrologo di Bergamo Giuseppe Remuzzi -
e' ben piu' oscuro: per correggere il difetto genetico alla base della
malattia, infatti, sarebbe stato necessario un trapianto combinato
rene-fegato. "Precedenti interventi del genere eseguiti in eta'
pediatrica, pero', avevano avuto una mortalita' del 50%. Il rischio
era altissimo", dice la nefrologa. Poi, d'improvviso, la speranza di
una via d'uscita: "C'era un nuovo farmaco, un anticorpo monoclonale,
che bloccava il complemento. Era nato per una malattia assolutamente
diversa, quindi per il nostro bimbo sarebbe stata una terapia
estremamente sperimentale", con tutte le incognite del caso.
Ma la sfida e' stata raccolta: "Dopo 3 anni, a meta' agosto
scorso, si e' reso disponibile un rene adatto a un intervento da
cadavere sul piccolo. Il bambino viene trasportato d'urgenza a Bergamo
e operato, e l'intervento e' stato abbinato alla somministrazione
cosiddetta compassionevole del farmaco". Dopo pochi giorni il ritorno
a Torino per continuare la terapia al Regina Margherita, e oggi la
gioia di mamma e figlio: "La sindrome emolitico-uremica e' bloccata -
conclude Coppo - Ora il bimbo sta bene e ogni 15 giorni continua a
ricevere il farmaco" che, anche grazie a questa storia tutta
'tricolore', "da 3 mesi e' stato approvato dall'Aifa anche per la
nuova indicazione" inaugurata dai nefrologi italiani.
(Opa/Ct/Adnkronos)
06-MAR-12 13:38
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