FARMACI: SMA, IN ARRIVO CURA PER 200 BIMBI ITALIANI MALATI GRAVI =

FARMACI: SMA, IN ARRIVO CURA PER 200 BIMBI ITALIANI MALATI GRAVI =
A disposizione al piu' presto per tutti gli affetti dalla forma
piu' grave della patologia, il tipo 1
Roma, 7 set. (AdnKronos Salute) - Una novità assoluta nella storia
della ricerca sull'atrofia muscolare spinale (Sma): la sperimentazione
della molecola Isis Smn rx, che negli ultimi due anni ha coinvolto
anche alcuni centri d'eccellenza italiani, sta ottenendo risultati
positivi tali per cui la casa farmaceutica Biogen ha dichiarato di
volerla mettere a disposizione al più presto per tutti i pazienti con
la forma più grave della patologia, il tipo 1. Si tratterebbe di circa
200 persone di età diverse in Italia, per lo più nei primi mesi e anni
di vita, visto che il tipo I ha un alto tasso di mortalità infantile.
A comunicarlo l'associazione Famiglie Sma, in occasione del convegno
nazionale che si è tenuto nei giorni scorsi a Roma.
In queste settimane - assicura l'associazione - verranno stabiliti
criteri e modalità di distribuzione dagli organi competenti. Con
questo evento la storia della Sma cambia, perché per la prima volta si
discute di cura e distribuzione di farmaci: ad annunciarlo è stato
Eugenio Mercuri, dell'Università Cattolica di Roma, e la responsabile
delle sperimentazioni cliniche per Italia e Israele di Biogen, Paola
Marcon.
"L'ho sempre sperato, ma io come tutti noi ho conosciuto la Sma come
malattia genetica incurabile, e ascoltare oggi la notizia di un
farmaco salvavita presto fruibile supera la tenacia dei miei più rosei
sogni" dichiara commossa la presidente dell'associazione, Daniela
Lauro. "L'associazione - assicura - si offre di sostenere i costi di
gestione dei centri medici che si occuperanno della distribuzione, in
modo che il più alto numero di bambini possa venire incluso" continua
la Lauro, a poche settimane dall'avvio della campagna di raccolta
fondi nazionale, che si svolgerà dal 24 settembre all'8 ottobre e che
quest'anno si caricherà di una ulteriore e straordinaria motivazione.
"In queste settimane sarà fondamentale informare tutte le famiglie, e
soprattutto quelle che stanno ricevendo ora una diagnosi, ma ancora
più importante sarà tenerle informate sulle modalità di distribuzione
della molecola, non appena verranno stabilite", precisa Mercuri. (segue)
(Com-Bdc/AdnKronos)
ISSN 2465 - 1222
07-SET-16 12:44
FARMACI: SMA, IN ARRIVO CURA PER 200 BIMBI ITALIANI MALATI GRAVI (2) =
(AdnKronos Salute) - Al convegno sono state presentate anche altre
novità che contribuiscono a segnare la svolta nella storia della
ricerca scientifica per la cura della Sma. Mercuri ha riferito,
infatti, che diverse sperimentazioni su specifiche molecole, che
intervengono a correggere diversi aspetti deficitari causati dalla
malattia, si trovano oramai in fase avanzata. La casa farmaceutica
Roche, ad esempio, che per un riscontrato problema di sicurezza aveva
interrotto un trial i cui primi risultati erano pur molto positivi, è
pronta a rimettersi in gioco con una nuova molecola. Nei prossimi
mesi, dunque, si riaprirà l'arruolamento di altri bimbi italiani.
Inoltre, la sperimentazione di terapia genica che, a differenza di
quelle farmacologiche, ambirebbe a sostituire il gene difettoso con
uno sano, e che finora è stata intrapresa soltanto nel Nationwide
Children's Hospital di Columbus, negli Stati Uniti, avendo registrato
primi risultati molto positivi, verrà affrontata anche in Italia tra
la fine del 2016 e l'inizio del 2017. I risultati raccolti hanno una
valenza tale che l'Fda americana (Food and Drug Administration) ha
attribuito a questa terapia il riconoscimento di 'breakthrough', il
che comporta l'avvio di un processo preferenziale per la sua
commercializzazione. "Se questa terapia si concludesse con successo e
rendesse quindi possibile curare questa patologia tramite
l'introduzione di un gene sano, si tratterebbe di una rivoluzione
senza precedenti", commenta l'esperto.
"Per me è stato un enorme piacere essere presente nel momento in cui
sono state annunciate queste grandi novità che ci danno speranza per
il futuro. E' un risultato importantissimo per tutte le persone che
convivono con la Sma, per le famiglie, ma anche per chi in tutti
questi anni ha sostenuto la ricerca sulle malattie genetiche rare.
Speriamo che le risposte positive che abbiamo per la Sma si possano
raggiungere anche per le distrofie e le altre malattie genetiche,
investendo e sostenendo sempre più la ricerca", ha commentato Marco
Rasconi, presidente nazionale dell'Unione italiana lotta alla
distrofia muscolare (Uildm).
(Com-Bdc/AdnKronos)
ISSN 2465 - 1222
07-SET-16 12:44