В России начали применять новый препарат для лечения миодистрофии Дюшенна, способное в корне изменить подход к лечению тяжелой генетической патологии у детей.
Корреспондент Анна Ничуговская узнала, в чем особенность нового препарата и кому он уже помог. Подробнее — в сюжете РЕН ТВ.
При этом заболевании происходит мутация гена дистрофина, который отвечает за рост и работу мышц. Эта болезнь встречается только у мальчиков. Без лечения к 10 годам дети с таким диагнозом перестают двигаться, а к 19 может наступить смерть.
Россия — одна из первых стран, где стал доступен препарат "Элевидис". Разработчикам удалось создать укороченную, но функциональную копию гена — дистрофина, который отвечает за жизнедеятельность мышечной ткани. Ученые уверены, что лекарство открыло новую эру в лечении наследственных заболеваний.
Новый генный препарат — одно из самых дорогих лекарств в мире, оно стоит больше 3 миллионов долларов. Страдающему этим заболеванием мальчику Платону его введут бесплатно. Все благодаря государственному фонду "Круг добра", который был создан по указу президента для поддержки детей с тяжелыми и редкими заболеваниями.
Подписаться на РЕН ТВ | Отправить новость
In Russia, per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, hanno iniziato a utilizzare un nuovo farmaco, che può cambiare radicalmente l'approccio al trattamento della grave patologia genetica nei bambini.
La corrispondente Anna Nichugovskaya ha scoperto cosa ha di speciale il nuovo farmaco e chi ha già aiutato. Maggiori informazioni nella storia di REN TV.
Con questa malattia si verifica una mutazione nel gene della distrofina, responsabile della crescita e della funzione muscolare. Questa malattia si verifica solo nei ragazzi. Senza trattamento, entro i 10 anni, i bambini con questa diagnosi smettono di muoversi e entro i 19 anni può verificarsi la morte.
La Russia è uno dei primi paesi in cui è diventato disponibile il farmaco Elevidis. Gli sviluppatori sono riusciti a creare una copia accorciata ma funzionale del gene della distrofina, responsabile del funzionamento del tessuto muscolare. Gli scienziati sono fiduciosi che la medicina abbia aperto una nuova era nel trattamento delle malattie ereditarie.
Il nuovo farmaco genetico è uno dei farmaci più costosi al mondo, costando più di 3 milioni di dollari. Il ragazzo Platone, che soffre di questa malattia, lo riceverà gratuitamente. Tutto grazie al fondo statale "Circolo del Bene", creato con decreto presidenziale per sostenere i bambini affetti da malattie gravi e rare.
💪 Iscriviti a REN TV | Invia notizie✉
Nessun commento:
Posta un commento