medicina: iss, da tossina di e.coli speranze contro sindrome di rett

medicina: iss, da tossina di e.coli speranze contro sindrome di rett =
studio italiano apre la strada a terapie contro malattie rare

roma, 16 apr. (adnkronos salute) - (embargo alle 17.00) - si
aprono nuovi scenari nella lotta alla sindrome di rett, una grave
malattia del neurosviluppo per la quale non esiste a tutt'oggi una
cura. il tutto grazie a uno studio italiano pubblicato su 'plos one' e
condotto dai ricercatori dei dipartimenti del farmaco e di biologia
cellulare e neuroscienze dell'istituto superiore di sanita' (iss). al
centro del lavoro, uno dei meccanismi alla base delle attivita' di una
tossina prodotta dal batterio escherichia coli (il cnf1) sulla
plasticita' del sistema nervoso. proprio da questo meccanismo potrebbe
arrivare un'arma contro la sindrome di rett.

"i risultati si sono rivelati incoraggianti - commenta il
presidente dell'iss, enrico garaci - in quanto aprono la strada alla
possibilita' di un'applicazione terapeutica della tossina cnf1 nella
sindrome di rett, ma anche in altre malattie rare con deficit
cognitivi e motori. gli studi piu' recenti hanno condotto alle prime
dimostrazioni in vivo del ruolo di questa sostanza e hanno quindi una
maggiore rilevanza translazionale". nello studio appena pubblicato si
dimostra come il trattamento con il cnf1 di astrociti ("cellule gliali
da sempre considerate 'ancelle' dei neuroni, ma il cui ruolo nella
funzionalita' cerebrale si va progressivamente rivalutando", spiegano
i ricercatori) sia in grado di favorire la crescita in vitro dei
neuroni coltivati al loro fianco nonche' la formazione di sinapsi.

l'azione a livello astrocitario del cnf1 costituisce una
caratteristica importante di questa molecola proteica, poiche' la
rende un prezioso strumento nella messa a punto di terapie mirate non
solo per la sindrome di rett ma anche per tutte quelle caratterizzate
da anomalie astrocitarie. come nel caso di altre sostanze prodotte da
specie microbiche (ad esempio alla neurotossina botulinica, la cui
applicazione spazia dalla cosmesi alla patologia muscolare e al
trattamento delle patologie algiche), la tossina di escherichia coli
conferma dunque che l'azione a livello cellulare di prodotti naturali
quali le tossine di origine batterica puo' avere ricadute molto
importanti in campo medico. (segue)

(red-mal/ct/adnkronos)
16-apr-12 13:36

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(adnkronos salute) - "il proseguimento della ricerca - spiega
carla fiorentini, coordinatrice del gruppo multidisciplinare in iss
che studia il cnf1 - prevede lo studio degli effetti di questa tossina
su altri modelli animali, sia di patologie neurodegenerative, quali
l'alzheimer, sia di alterazioni del neurosviluppo, associate a
disabilita' intellettiva e/o motoria. obiettivo cruciale e finale dei
nostri studi e' ovviamente l'avvio della sperimentazione nell'uomo".

quest'ultimo punto richiede la sintesi del cnf1 "secondo le good
manufacturing practice e lo svolgimento delle varie procedure
necessarie per la richiesta di autorizzazione di uno studio di fase i
del prodotto da parte di laboratori accreditati", precisa. lo studio
conferma il ruolo-chiave della tossina, gia' emerso in un lavoro
pubblicato poche settimane fa su 'neuropsychopharmacology': in quel
caso i ricercatori iss hanno dimostrato come in topi transgenici,
modello per la sindrome di rett, la tossina riesca a combattere le
alterazioni a livello degli astrociti cosi' come i problemi cognitivi
e i deficit di coordinazione motoria tipici della patologia.

(red-mal/ct/adnkronos)
16-apr-12 13:39

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