TUMORI: DA STUDIO ITALIANO NUOVA ARMA CONTRO FORMA DI LEUCEMIA

TUMORI: DA STUDIO ITALIANO NUOVA ARMA CONTRO FORMA DI LEUCEMIA =
Farmaco intelligente mira a 'lesione genetica' che causa
malattia, nuova frontiera per pazienti che non rispondono a cure

Milano, 11 set. (AdnKronos Salute) - Un farmaco intelligente, un solo
bersaglio: la mutazione di un gene denominato Braf, lesione genetica
che segna il destino dei pazienti con la leucemia a cellule capellute,
forma di leucemia cronica difficile da trattare. E' la sfida raccolta
da un team di scienziati italiani: in uno studio dell'università di
Perugia che si è guadagnato le pagine del 'New England Journal of
Medicine', mostrano i risultati di questa arma innovativa, che si
presenta come una nuova frontiera per i malati che non rispondono alle
cure tradizionali.

La ricerca è stata condotta da Brunangelo Falini, direttore
dell'Istituto di ematologia con trapianto di midollo osseo
dell'università di Perugia, con il finanziamento dell'Associazione
italiana per la ricerca sul cancro (Programma speciale Airc 5xmille). (segue)

(Red-Lus/AdnKronos)
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(AdnKronos Salute) - Contro la malattia, che determina una marcata
riduzione delle normali cellule del sangue - globuli bianchi, globuli
rossi e piastrine - che possono causare nel paziente infezioni molto
gravi, i farmaci impiegati fino ad oggi spesso non risultavano
efficaci: nella metà circa dei casi, dopo un periodo variabile dai 2
ai 10 anni, si verificava una ripresa. Gli scienziati tricolore,
scoperti i meccanismi molecolari all'origine della patologia, hanno
deciso di battere una pista diversa: colpire selettivamente la lesione
genetica che causa la leucemia a cellule capellute con un farmaco
intelligente, vemurafenib, inibitore del gene Braf mutato che a
differenza dei chemioterapici può essere assunto per via orale.

I risultati sono anticipati online dal 'New England Journal of
Medicine', ma la rivista a ottobre dedicherà un ulteriore
approfondimento a questo lavoro coordinato da Falini, coadiuvato dal
ricercatore Enrico Tiacci. Lo studio è stato condotto parallelamente
in Italia e negli Usa. Gli scienziati definiscono le risposte al
vemurafenib "sorprendenti", anche considerando che al momento del
reclutamento molti dei pazienti erano già stati sottoposti a varie
linee di terapia manifestando una malattia particolarmente aggressiva. (segue)

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(AdnKronos Salute) - Nei 49 casi valutabili si è osservata una
risposta al farmaco che è stata del 96% nello studio italiano e 100%
in quello americano, con una percentuale di remissione completa del
35% nello studio italiano e del 42% in quello americano. La risposta
al farmaco è stata ottenuta nel giro di 2-4 mesi di terapia.

Nello studio italiano, che ha un follow-up più lungo, la sopravvivenza
mediana libera da recidiva di malattia è stata di 19 mesi nei pazienti
che hanno ottenuto una remissione completa e di 6 mesi in quelli che
hanno avuto una remissione parziale. Altro aspetto: gli effetti
tossici del farmaco che sono sempre reversibili e si manifestano solo
a livello cutaneo e articolare ma non midollare (come si osserva con i
farmaci chemioterapici). (segue)

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(AdnKronos Salute) - "Questi risultati eccezionali sono figli dei
nostri studi del 2011 che ci portarono alla scoperta della mutazione
del gene Braf nella leucemia a cellule capellute - spiega Falini che a
novembre 2014 ha ricevuto al Palazzo del Quirinale il premio Firc
'Guido Venosta' per i suoi studi innovativi e creativi sul genoma
delle leucemie acute mieloidi e della leucemia a cellule capellute -
Il fatto di aver compreso i meccanismi molecolari che causano la
leucemia a cellule capellute ci ha permesso di aprire nuove
prospettive sul fronte diagnostico e terapeutico. Ne è riprova il
fatto che, a soli 4 anni da questa scoperta di base, è già disponibile
un test molecolare specifico per la diagnosi di leucemia a cellule
capellute e una terapia efficace con un farmaco intelligente come il
vemurafenib".

(Red-Lus/AdnKronos)
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