RECORDATI: DESIGNAZIONE UE DI 'FARMACO ORFANO' A MOLECOLA SPERIMENTALE =

LUNEDÌ 05 NOVEMBRE 2018 16.23.08
SALUTE

RECORDATI: DESIGNAZIONE UE DI 'FARMACO ORFANO' A MOLECOLA SPERIMENTALE =

Per il trattamento della Msud, la 'malattia delle urine a sciroppo d'acero' Milano, 5 nov. (AdnKronos Salute) - La Commissione europea ha concesso al prodotto sperimentale 'REC 0545' di Orphan Europe, società del gruppo Recordati, la designazione di farmaco orfano per il trattamento della Msud (malattia delle urine a sciroppo d'acero, dal caratteristico odore emesso dall'urina dei neonati colpiti). "E' la prima volta che una designazione di farmaco orfano viene concessa per questa patologia", sottolinea l'azienda. La Msud - si spiega nella nota - è una rara malattia metabolica genetica in cui il corpo non è in grado di metabolizzare correttamente alcuni aminoacidi, i componenti delle proteine. A partire dalla prima infanzia, questa condizione è caratterizzata da scarso appetito, vomito, mancanza di energia (letargia), convulsioni, movimenti anormali e ritardo dello sviluppo. I pazienti soffrono di episodi di scompenso che, se non trattati, possono risultare letali. In Europa i malati sono circa 3 mila. La designazione di farmaco orfano - sottolinea Recordati - si applica ai farmaci studiati per il trattamento di malattie rare o condizioni che colpiscono meno di 5 persone su 10 mila in Europea, e che forniscono un significativo vantaggio terapeutico rispetto alle terapie già esistenti. La qualifica conferisce l'opportunità di una commercializzazione esclusiva di 10 anni a fronte dell'approvazione del farmaco in quella determinata indicazione. "La designazione di farmaco orfano europeo è un risultato fondamentale che facilita e accelera ulteriormente lo sviluppo di REC 0545 nel trattamento di Msud - dichiara l'amministratore delegato Andrea Recordati - Siamo molto lieti che la Comunità europea abbia conferito la designazione di farmaco orfano a questo nuovo trattamento, il che mette in evidenza i bisogni medici ancora insoddisfatti nel trattamento di bambini e adulti affetti da questa malattia devastante e conferma la necessità di sviluppare nuove terapie per Msud. Ciò rappresenta un ulteriore traguardo per la nostra azienda e di mostra il nostro impegno nel campo delle malattie rare". (Red-Opa/AdnKronos) ISSN 2465 - 1222 05-NOV-18 16:22 NNNN