RICERCA: PROMETTENTE PRIMA TERAPIA GENICA ANTI PARKINSON =

RICERCA: PROMETTENTE PRIMA TERAPIA GENICA ANTI PARKINSON =
'COCKTAIL' DI 3 GENI PUNTA A RIPROGRAMMARE NEURONI PRODUTTORI DI
DOPAMINA

Milano, 9 gen. (Adnkronos Salute) - (Embargo alle 00.30 di
domani) - Un 'cocktail' di 3 geni per riprogrammare i neuroni
danneggiati nei malati di Parkinson, correggendo l'errore che li rende
incapaci di produrre dopamina. La prima terapia genica contro la
seconda malattia neurodegenerativa piu' diffusa dopo l'Alzhiemer, con
circa 5 milioni di persone colpite nel mondo, ha dato risultati
promettenti in uno studio di fase clinica I/II pubblicato su 'Lancet',
guidato da Ste'phane Palfi dell'ospedale francese Henri-Mondor
Albert-Chenevier di Cre'teil (gruppo Ap-Hp). Gli scienziati hanno
usato un virus neutralizzato come navicella per trasportare i 3 geni
'sani' nei neuroni fabbrica di dopamina, ottenendo "miglioramenti
significativi" nelle funzioni motorie di tutti i pazienti trattati.

La tripla terapia genica sperimentale si chiama ProSavin e
utilizza un lentivirus inerte "per veicolare 3 geni produttori di
dopamina direttamente nel corpo striato del cervello, che controlla i
movimenti - spiega Palfi - con l'obiettivo di trasformare i neuroni
che non sintetizzano piu' dopamina in neuroni produttori, in modo da
ristabilire una fonte costante di questo neurotrasmettitore" la cui
carenza, nei malati di Parkinson, provoca "tremori, rigidita' e
problemi di equilibrio". Lo studio ha testato sicurezza,
tollerabilita' ed efficacia di 3 diverse dosi di ProSavin in 15
persone dai 48 ai 65 anni con Parkinson avanzato, che non rispondevano
piu' in modo soddisfacente ad altri trattamenti. A fronte di effetti
collaterali da lievi a moderati (il piu' comune e' stato la
discinesia, alterazioni del movimento), "significativi miglioramenti
nelle funzioni motorie sono stati osservati in tutti i pazienti" ai
quali erano stati sospesi i farmaci, sia a 6 mesi che a 12 mesi
dall'intervento".

Gli autori del trial invitano pero' a "interpretare con
prudenza" i risultati ottenuti. Infatti, "benche' i dati di efficacia
siano promettenti", ricadono comunque "nel 'range placebo' osservato
utilizzando altre tecniche chirurgiche contro il Parkinson". In ogni
caso, la conclusione e' che "un approccio in grado di ristabilire una
produzione continua e stabile di dopamina nel corpo striato potrebbe
rappresentare un trattamento a lungo termine efficace, senza
l'insorgenza di complicazioni di tipo comportamentale". L'articolo e'
accompagnato da un editoriale firmato da Jon Stoessl, dell'University
of British Columbia di Vancouver (Canada), che avanza alcuni dubbi
sulla possibile applicabilita' futura della tecnica. L'esperto
riconosce tuttavia che lo studio possa costituire la base per future
ricerche.

(Opa/Col/Adnkronos)
09-GEN-14 13:36

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