FARMACI: EMA, PROCEDURA ACCELERATA PER TERAPIA GENICA CONTRO BETA TALASSEMIA

VENERDÌ 27 LUGLIO 2018 15.42.03
SALUTE

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Roma, 27 lug. (AdnKronos Salute) - Si avvicina il sogno dei pazienti di cancellare la beta talassemia dal proprio Dna. E dire finalmente addio a continue trasfusioni di sangue, in media ogni 3 settimane. La nuova terapia genica di Bluebird bio, LentiGlobin*, ha infatti ottenuto da parte dell'Agenzia europea per i farmaci (Ema) la procedura accelerata per il trattamento della beta talassemia trasfusione-dipendente. L'azienda è in procinto di presentare domanda di autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione europea nel 2018, come annuncia in una nota. Questa nuova terapia genica sperimentale è destinata al trattamento di pazienti adolescenti e adulti affetti da beta talassemia trasfusione-dipendente (Tdt) con genotipo non-β0/β0, e ha ottenuto la procedura accelerata da parte del Comitato per i prodotti medicinali ad uso umano (Chmp) dell'Ema. Si tratta di una "potenziale terapia genica da impiegare una tantum", spiega l'azienda, per far fronte alla causa genetica alla base della Tdt. (segue) (Mal/AdnKronos) ISSN 2465 - 1222 27-LUG-18 15:41 NNNN
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(AdnKronos Salute) - "La beta talassemia trasfusione-dipendente è una grave malattia genetica che richiede continue trasfusioni croniche di sangue per la sopravvivenza. Anche se queste trasfusioni consentono la vita del paziente, sono associate a severe complicanze mediche che comportano insufficienza d'organo da sovraccarico di ferro", ricorda David Davidson, Chief Medical Officer Bluebird bio. "Ricevere una valutazione accelerata per LentiGlobin contribuisce a supportare il nostro obiettivo di fornire la prima terapia genica ai pazienti affetti da Tdt. Siamo ansiosi di collaborare con le autorità regolatorie per questa opzione terapeutica potenzialmente rivoluzionaria". (segue) (Mal/AdnKronos) ISSN 2465 - 1222 27-LUG-18 15:41 NNNN
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(AdnKronos Salute) - Le valutazioni accelerate possono ridurre l'effettivo tempo di revisione da 210 giorni a 150 giorni, e vengono concesse a prodotti ritenuti dal Chmp di enorme interesse per la Salute pubblica e tali da rappresentare un'innovazione terapeutica, ricorda l'azienda. Questa terapia genica sperimentale era stata presentata a Stoccolma in giugno, durante il 23esimo Congresso dell'Associazione europea di ematologia-Eha. La valutazione accelerata è supportata da dati di studi clinici, compresi il trial già completato di fase I/II Northstar e quello (sempre di fase I/II) HGB-205 attualmente in corso, oltre che dai dati disponibili dallo studio di fase III Northstar-2 e dallo studio di follow-up a lungo termine LTF-303. (segue) (Mal/AdnKronos) ISSN 2465 - 1222 27-LUG-18 15:41 NNNN
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(AdnKronos Salute) - L'Ema ha concesso a LentiGlobin l'idoneità Priority Medicines e la designazione di medicinale orfano per il trattamento della Tdt. Dall'altro lato dell'oceano, la Food and Drug Administration (Fda) statunitense ha concesso a LentiGlobin lo status di farmaco orfano e la designazione Breakthrough Therapy (terapia innovativa) per il trattamento di questa patologia ereditaria del sangue, causata da una mutazione nel gene della beta-globina, che provoca un'inefficace produzione di globuli rossi con conseguente anemia grave. La Tdt rappresenta la forma più grave della beta talassemia e riguarda pazienti che ricevono trasfusioni di sangue una volta ogni 2-4 settimane. Il programma di sviluppo clinico adottato da Bluebird bio include studi in corso in tutto il mondo con centri distribuiti in Italia, Australia, Germania, Grecia, Francia, Tailandia, Regno Unito e Stati Uniti. (Mal/AdnKronos) ISSN 2465 - 1222 27-LUG-18 15:41 NNNN